Ravulizumab
| Monoklonal antikropp | |
|---|---|
| Typ | Hel antikropp |
| Källa | Humaniserad (från mus ) |
| Mål | Komplettera komponent 5 |
| Kliniska data | |
| Uttal | rav" ue liz' ue mab |
| Handelsnamn | Ultomiris |
| Andra namn | ALXN1210, ravulizumab-cwvz |
| AHFS / Drugs.com | Monografi |
| MedlinePlus | a619014 |
| Licensdata |
|
Graviditetskategori _ |
|
Administreringsvägar _ |
Intravenös |
| ATC-kod | |
| Rättslig status | |
| Rättslig status | |
| Farmakokinetiska data | |
| Ämnesomsättning | olika proteaser |
| Identifierare | |
| CAS-nummer | |
| DrugBank | |
| ChemSpider |
|
| UNII | |
| KEGG | |
| Kemiska och fysikaliska data | |
| Formel | C 6430 H 9888 N 1696 O 2028 S 48 |
| Molar massa | 144 938 , 56 g·mol -1 |
Ravulizumab , som säljs under varumärket Ultomiris , är en humaniserad monoklonal antikroppskomplementhämmare avsedd för behandling av paroxysmal nattlig hemoglobinuri ( PNH) och atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom . Den är utformad för att binda till och förhindra aktivering av komplement komponent 5 (C5).
Paroxysmal nattlig hemoglobinuri kännetecknas av förstörelse av röda blodkroppar, anemi (röda blodkroppar som inte kan transportera tillräckligt med syre till vävnader), blodproppar och försämrad benmärgsfunktion (tillverkar inte tillräckligt med blodkroppar). Vid paroxysmal nattlig hemoglobinuri blir proteiner som kallas "komplementsystemet", som är en del av immunsystemet, överaktiva på grund av en genetisk mutation och börjar attackera patientens egna röda blodkroppar. Ravulizumab, är en monoklonal antikropp (en typ av protein) utformad för att fästa till C5-proteinet, som är en del av komplementsystemet. Genom att binda till C5-proteinet blockerar läkemedlet dess effekt och minskar därmed förstörelsen av röda blodkroppar.
De vanligaste biverkningarna är övre luftvägsinfektion (näs- och halsinfektion), nasofaryngit (inflammation i näsa och svalg) och huvudvärk. Den allvarligaste biverkningen är meningokockinfektion, en bakterieinfektion orsakad av Neisseria meningitidis som kan orsaka hjärnhinneinflammation och sepsis .
Medicinsk användning
I USA är ravulizumab indicerat för behandling av vuxna och barn från en månads ålder och äldre med paroxysmal nattlig hemoglobinuri och för behandling av vuxna och barn från en månads ålder och äldre med atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHUS) för att hämma komplement -medierad trombotisk mikroangiopati (TMA).
I Europeiska unionen är ravulizumab indicerat för behandling av vuxna med paroxysmal nattlig hemoglobinuri:
- hos personer med hemolys med kliniska symptom som tyder på hög sjukdomsaktivitet
- hos personer som är kliniskt stabila efter att ha behandlats med eculizumab under minst de senaste sex månaderna.
Namn
Ravulizumab är det internationella icke-proprietära namnet (INN).
Historia
Ravulizumab utvecklades av Alexion Pharmaceuticals, Inc. Det konstruerades från eculizumab för att ha en längre varaktig effekt.
Ravulizumab godkändes av US Food and Drug Administration (FDA) i december 2018. I april 2019 rekommenderade kommittén för läkemedel för mänskligt bruk (CHMP) vid Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) att ett villkorat försäljningstillstånd för ravulizumab skulle beviljas. . Ravulizumab godkändes för medicinsk användning i EU i juli 2019.
Vidare läsning
- Stern RM, Connell NT (2019). "Ravulizumab: en ny C5-hämmare för behandling av paroxysmal nattlig hemoglobinuri" . Ther Adv Hematol . 10 : 2040620719874728. doi : 10.1177/2040620719874728 . PMC 6737867 . PMID 31534662 .
externa länkar
- "Ravulizumab" . Läkemedelsinformationsportal . US National Library of Medicine.
