Tiomolibdinsyra
 | |
| Kliniska data | |
|---|---|
| Handelsnamn | Dekupera |
| Andra namn | tetratiomolybdinsyra; kolinsalt : ATN-224, WTX101, ALXN1840 |
| ATC-kod | |
| Identifierare | |
| CAS-nummer |
|
| PubChem CID | |
| DrugBank |
|
| ChemSpider | |
| UNII |
|
| KEGG | |
| CompTox Dashboard ( EPA ) | |
| Kemiska och fysikaliska data | |
| Formel | H 2 Mo S 4 |
| Molar massa | 226,21 g·mol -1 |
| 3D-modell ( JSmol ) | |
| |
| |
Tiomolibdinsyra (varunamn Decuprate ) är ett kelatbildande medel under utredning för behandling av cancer och Wilsons sjukdom , en sällsynt och potentiellt dödlig sjukdom där kroppen inte kan reglera koppar . Det är utvecklat av Wilson Therapeutics och används i form av saltet biskolintetratiomolybdat .
Wilsons sjukdom är en autosomal recessiv genetisk störning som manifesteras av allvarliga lever- , neurologiska eller psykiatriska symtom . Sjukdomen är dödlig om den inte behandlas. Det uppskattas att ungefär 1 individ av 30 000 i världen har Wilsons sjukdom, vilket motsvarar ungefär 15 000 [ verifiering behövs ] individer i Europeiska unionen och ungefär 11 000 [ verifiering behövs ] i USA.
Bis-kolin-tetratiomolybdat har utvärderats i kliniska prövningar på patienter med olika former av cancer och har blivit klassificerat som föräldralösa i USA och EU som en potentiell behandling mot Wilsons sjukdom.
Farmakologi
Handlingsmekanism
Tiomolibdinsyra bildar selektivt mycket stabila komplex med koppar och proteiner. Dessa komplex tros sedan primärt utsöndras via gallan, vilket återställer den normala utsöndringsvägen av koppar som är försämrad hos patienter med Wilsons sjukdom.
Bindnings- och utsöndringsmekanismen är stabil; medan många kopparborttagningsmedel bildar instabila komplex som utsöndras via urin.
Kliniska tester
Från och med november 2014, rekryterade en öppen fas 2-studie med flera centra nydiagnostiserade patienter med Wilsons sjukdom 18 år och äldre för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av bis-kolin-tetratiomolybdat administrering under en 24-veckorsperiod.
Från och med 2016 hade tetratiomolybdat testats på över 500 patienter i upp till sju år, främst inom onkologi och Wilsons sjukdom , samt vissa andra kliniska patologier.
Data tyder på att bis-kolin-tetratiomolybdat snabbt kan sänka och kontrollera halterna av giftfritt koppar och förbättra de kliniska symtomen hos patienter med Wilsons sjukdom. Data tyder också på att det i allmänhet tolereras väl, med potential för en minskad risk för neurologisk försämring efter påbörjad behandling jämfört med befintliga behandlingar.
Dosering
Tidigare kliniska studier med bis-kolin-tetratiomolybdat hos onkologiska patienter har visat att det kan sänka och bibehålla kopparnivåerna med en oral dosering en eller två gånger dagligen. Detta kan vara till hjälp eftersom obehandlad Wilsons sjukdom kan leda till döden inom flera år efter symtomdebut, och medicinering bör fortsätta under patientens livstid. Patientkompatibilitet är avgörande för kliniska förbättringar, och det är en särskild utmaning för patienter med Wilsons sjukdom som tar avkopplande behandlingar .
Samhälle och kultur
Namn
Tiomolibdinsyra är det rekommenderade internationella icke-proprietära namnet (INN).
externa länkar
- "Tiomolibdinsyra" . Läkemedelsinformationsportal . US National Library of Medicine.
