Alglukosidas alfa
| Kliniska data | |
|---|---|
| Handelsnamn | Myozyme, Lumizyme, andra |
| AHFS / Drugs.com | Monografi |
| Licensdata |
|
Administreringsvägar _ |
Intravenös |
| ATC-kod | |
| Rättslig status | |
| Rättslig status | |
| Identifierare | |
| |
| CAS-nummer | |
| DrugBank | |
| ChemSpider |
|
| UNII | |
| KEGG | |
| Kemiska och fysikaliska data | |
| Formel | C 4758 H 7262 N 1274 O 1369 S 35 |
| Molar massa | 105 338 g·mol -1 |
  (vad är detta?)
| |
Alglucosidase alfa , som bland annat säljs under varumärket Myozyme , är ett särläkemedel för enzymersättningsterapi (ERT) för behandling av Pompes sjukdom ( Glykogenlagringssjukdom typ II), en sällsynt lysosomal lagringsstörning (LSD). Kemiskt är läkemedlet en analog av enzymet som är bristfälligt hos patienter som drabbats av Pompes sjukdom, alfa-glukosidas . Det är det första läkemedlet som finns tillgängligt för att behandla denna sjukdom.
Det godkändes för medicinsk användning i USA i april 2006, som Myozyme och i maj 2010, som Lumizyme.
Medicinsk användning
Alglucosidase alfa är indicerat för personer med Pompes sjukdom (GAA-brist).
2014 tillkännagav den amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten godkännandet av alglukosidas alfa för behandling av personer med infantil Pompes sjukdom, inklusive personer som är yngre än åtta år. Dessutom Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) på väg att elimineras.
Bieffekter
Vanliga observerade biverkningar vid behandling med alglukosidas alfa är lunginflammation , respiratoriska komplikationer, infektioner och feber . Mer allvarliga reaktioner som rapporterats inkluderar hjärt- och lungsvikt och allergisk chock . Myozymboxar innehåller varningar om risken för livshotande allergisk reaktion.
Samhälle och kultur
Ekonomi
Vissa hälsoplaner har vägrat att subventionera Myozyme för vuxna eftersom det saknar godkännande för behandling hos vuxna, liksom dess höga kostnad ( 300 000 per år för livet).
Under 2015 rankades Lumizyme som det dyraste läkemedlet per patient, med en genomsnittlig kostnad på 630 159 USD.
externa länkar
- "Alglukosidas Alfa" . Läkemedelsinformationsportal . US National Library of Medicine.
