Regenerativ medicin avancerad terapi
Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) är en beteckning som ges av Food and Drug Administration till läkemedelskandidater avsedda att behandla allvarliga eller livshotande tillstånd enligt 21st Century Cures Act . En RMAT-beteckning möjliggör accelererade godkännandebaserade surrogat- eller mellanslutpunkter .
RMAT går utöver banbrytande terapifunktioner genom att tillåta ett accelererat godkännande av läkemedel baserat på surrogat endpoints . En surrogat endpoint är en biomarkör som ersätter en direkt endpoint, såsom klinisk nytta.
Juridisk bakgrund
Sektion 3033 i 21st Century Cures Act introducerar avsnitt 506(g) i Federal Food, Drug, and Cosmetic Act (FD&C Act) som tillåter att vissa terapier betecknas som en "regenerativ medicin avancerad terapi" (RMAT) ( 21 USC) § 356 ).
Kvalificeringskriterier
För att kvalificera sig för RMAT-status måste en behandling
- uppfylla definitionen av en regenerativ medicinterapi,
- avser att behandla, modifiera, vända eller bota ett allvarligt tillstånd, och
- stödjas av preliminära kliniska bevis som indikerar att RMAT-kandidaten kan tillgodose det kliniska behovet.
En regenerativ medicinterapi definieras i avsnitt 506(g)(8) i FD&C Act för att inkludera cellterapier , terapeutisk vävnadsteknik , mänskliga celler och vävnadsprodukter. Enligt FDA:s tolkning kan genterapier och genetiskt modifierade celler som har en varaktig effekt, såsom CAR-T antitumörterapier, också kvalificera sig som regenerativa medicinterapier.
Effekt
En RMAT-beteckning inkluderar alla fördelar med Fast Track och banbrytande terapibeteckningar . Dessutom öppnar det upp för tidiga interaktioner mellan FDA och sponsorer för att underlätta ett accelererat godkännande. I detta sammanhang betyder accelererat godkännande godkännande baserat på
- tidigare överenskomna surrogat- eller mellanslutpunkter, eller
- data från ett begränsat men meningsfullt antal webbplatser.
Möjligheten att använda "Real World Evidence" (RWE), det vill säga bevis efter försäljning av säkerhet och effektivitet, är särskilt användbar i samband med föräldralösa sjukdomar , där det kanske inte är möjligt att rekrytera en tillräckligt stor kohort för kliniska prövningar före marknadsföringen. RWE kan inkludera data från patientregister, kliniska journaler och fallstudier.
Om en RMATs sponsor inte uppfyller kraven för accelererat godkännande kan RMAT-beteckningen och de fördelar som den ger dras tillbaka ( 21 CFR 601.43 ).
Exempel
Statistik
Under 2020 mottog FDA 34 förfrågningar om RMAT-status, varav 12 (35,3%) beviljades. RMAT-utsedda läkemedel inkluderar den nya CAR-T- terapin Kymriah och betibeglogene autotemcel för beta-talassemi . Den 31 mars 2021 har 62 förfrågningar om RMAT-status beviljats.
Mer än hälften av RMAT-ansökningarna som mottogs i mars 2019 gällde autologa eller allogena cellterapiprodukter , inklusive CAR-T- terapier.
Se även
- Banbrytande terapi
- Läkemedel för avancerad terapi ( motsvarande Europeiska läkemedelsmyndigheten)
- Sakigake ( japansk motsvarighet)
- Orphan drog