Valoktokogen roxaparvovec
| Genterapi | |
|---|---|
| Målgen | F8 |
| Vektor | AAV5 |
| Nukleinsyratyp | DNA |
| Leverans metod | IV |
| Kliniska data | |
| Handelsnamn | Roctavian |
| Andra namn | BMN-270, Valrox |
Administreringsvägar _ |
Intravenös |
| Läkemedelsklass | Antihemorragika |
| ATC-kod |
|
| Rättslig status | |
| Rättslig status |
|
| Identifierare | |
| CAS-nummer | |
| DrugBank | |
| UNII | |
| KEGG | |
Valoctocogene roxaparvovec , som säljs under varumärket Roctavian , är en genterapi för behandling av hemofili A. Det utvecklades av BioMarin Pharmaceutical . Valoktokogen roxaparvovec är gjord av ett virus (AAV5) som har modifierats för att innehålla genen för faktor VIII, vilket saknas hos patienter med hemofili A. Det ges som intravenös infusion .
De vanligaste biverkningarna inkluderar ökade nivåer av leverenzymerna alaninaminotransferas och aspartataminotransferas (tecken på möjliga leverproblem), ökade nivåer av enzymet laktatdehydrogenas (tecken på möjlig vävnadsskada), illamående (illamående) och huvudvärk.
Valoctocogene roxaparvovec godkändes för medicinsk användning i EU i augusti 2022.
Medicinsk användning
Valoktokogen roxaparvovec är indicerat för behandling av svår hemofili A (medfödd faktor VIII-brist) hos vuxna utan en historia av faktor VIII-hämmare och utan detekterbara antikroppar mot adenoassocierat virus serotyp 5 (AAV5).
Handlingsmekanism
Valoctocogene roxaparvovec är en genterapi som använder ett adenoassocierat virus 5 (AAV5) som kodar för human faktor VIII , tillsammans med en human leverspecifik promotor som uppmuntrar translation i hepatocyter, inte leverendotelceller och sinusceller, där faktor VIII vanligtvis är syntetiseras.
Historia
US Food and Drug Administration beviljade valoctocogene roxaparvovec status som särläkemedel 2016 och banbrytande terapibeteckning 2017.
I slutet av augusti 2020 fick BioMarin dock ett fullständigt svarsbrev från FDA, som indikerade att dess Biologics License Application (som skulle ha gjort valoctocogene roxaparvovec till den första genterapin som godkänts för en blödningsrubbning) inte skulle godkännas. Tillsynsmyndigheten var oroad över att skillnaderna mellan resultaten från fas I/II-studierna (studien 270-201) och fas III-studien (studien 270-301) var alltför olika med avseende på hållbarhet, vilket tyder på att den skyddande effekten av valoktokogenen roxaparvovec försvann efter ca. 12-18 månader.
Samhälle och kultur
Rättslig status
Den 23 juni 2022 antog kommittén för humanläkemedel (CHMP) vid Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) ett positivt yttrande, som rekommenderade beviljande av ett villkorat försäljningstillstånd för läkemedlet Roctavian, avsett för behandling av svår hemofili. A. Eftersom Roctavian är ett läkemedel för avancerad terapi baseras CHMP:s positiva yttrande på en bedömning av kommittén för avancerade terapier. Sökanden till detta läkemedel är BioMarin International Limited. Valoctocogene roxaparvovec godkändes för medicinsk användning i EU i augusti 2022.
externa länkar
- "Valoktokogen roxaparvovec" . Läkemedelsinformationsportal . US National Library of Medicine.
