Banbrytande terapi

Banbrytande terapi är en beteckning från USA:s Food and Drug Administration som påskyndar läkemedelsutveckling som skapades av kongressen enligt avsnitt 902 i Food and Drug Administration Safety and Innovation Act av den 9 juli 2012 . FDA:s "genombrottsterapi"-beteckning är inte avsedd att antyda att ett läkemedel faktiskt är ett "genombrott" eller att det finns högkvalitativa bevis för behandlingseffektivitet för ett visst tillstånd; snarare tillåter det FDA att bevilja prioriterad granskning till läkemedelskandidater om preliminära kliniska prövningar indikerar att behandlingen kan erbjuda betydande behandlingsfördelar jämfört med befintliga alternativ för patienter med allvarliga eller livshotande sjukdomar. FDA har andra mekanismer för att påskynda granskningen och godkännandeprocessen för lovande läkemedel, inklusive fast track design, accelererat godkännande och prioriterad granskning .

Krav

En banbrytande terapibeteckning kan tilldelas ett läkemedel om "det är ett läkemedel som ensamt eller i kombination med ett eller flera andra läkemedel är avsett att behandla en allvarlig eller livshotande sjukdom eller tillstånd" och om de preliminära kliniska bevisen indikerar att läkemedlet kan visa betydande förbättringar jämfört med befintliga behandlingar på ett eller flera kliniskt signifikanta effektmått, såsom betydande behandlingseffekter som observerats tidigt i den kliniska utvecklingen."

Förfrågningar granskas av Center for Drug Evaluation and Research (CDER) och Center for Biologics Evaluation and Research (CBER). CDER tar emot cirka 100 förfrågningar per år för genombrottsbeteckning. Historiskt sett godkändes cirka en tredjedel. CBER tar emot 15–30 förfrågningar per år. Sponsorer måste ansöka om genombrottsstatus separat för varje indikation de tänker märka läkemedlet för.

Ansökningar om genombrottsbeteckning lämnas in som en ändring av IND- ansökningarna, vanligtvis före slutet av fas II-mötet.

Incitament

Läkemedel som har beviljats ​​genombrottsstatus prioriteras granskning. FDA samarbetar med sponsorn av läkemedelsansökan för att påskynda godkännandeprocessen. Denna påskyndade process kan inkludera rullande recensioner, mindre kliniska prövningar och alternativa prövningsdesigner.

frågor

Kritiker har sagt att namnet är missvisande och ger företag som får en genombrottsbeteckning för en läkemedelskandidat en marknadsföringsfördel som kan vara oförtjänt. FDA erkänner att namnet "genombrottsterapi" kan vara missvisande. Det var aldrig menat att antyda att dessa läkemedel faktiskt är "genombrott", och det garanterar inte att de kommer att ge klinisk nytta, men fortfarande klagar kritiker över att de är baserade på preliminära bevis, inklusive förändringar i surrogatmarkörer som laboratoriemätningar, att återspeglar ofta inte "meningsfull klinisk nytta". FDA:s vägledning säger: "Inte alla produkter som betecknas som genombrottsterapier kommer i slutändan att visa sig ha den avsevärda förbättring jämfört med tillgängliga terapier som föreslagits av de preliminära kliniska bevisen vid tidpunkten för utnämningen. Om beteckningen inte längre stöds av efterföljande data, kan FDA återkalla beteckningen."

Medicinska apparater

Från och med augusti 2020 hade FDA beviljat banbrytande enhetsbeteckningar till totalt 298 medicintekniska produkter sedan starten, inklusive 50 för år 2020.

Se även

• Lista över läkemedel som beviljats ​​banbrytande terapibeteckning
• FDA Fast Track Development Program
• Priority Review (FDA)
• Orphan drog

externa länkar

• Media relaterade till genombrottsterapi på Wikimedia Commons