Corinne Goldsmith Dickinson Center for multipel skleros

Corinne Goldsmith Dickinson Center for multipel skleros

Etablerade	2001
Direktör	Fred D. Lublin, MD
Plats	Manhattan , New York City , New York , USA
Hemsida	www.mountsinai.org/mscenter

Corinne Goldsmith Dickinson Center for multipel skleros är ett forsknings- och behandlingscenter för multipel skleros i New York City .

År 2005 fick den ett av de största anslagen som någonsin getts för MS- forskning i USA , ett anslag på 25 miljoner dollar från National Institutes of Health för att studera effektiviteten av att kombinera två sjukdomsmodifierande läkemedel och de individuella faktorerna som bestämmer funktionshinder.

Centret är en del av Mount Sinai Medical Center på Manhattan . Både centrets direktör, Fred D. Lublin, MD , och centrets medicinska chef, Aaron E. Miller, MD är listade i New York Magazines "Bästa läkare 2008."

Historia

Centret grundades 2001 med en donation på 5 miljoner USD från George J. Gillespie, III och Mount Sinai Hospitals förvaltare Clifford H. Goldsmith. Den är uppkallad efter Goldsmiths dotter, Corinne, som klarade av sjukdomen fram till sin död 1999.

Grundforskning

De patologiska kännetecknen för multipel skleros är central inflammation, blod-hjärnbarriärpermeabilitet , demyelinisering , progressiv axonal transektion och en reaktiv astroglios . Demyelinisering är associerad med ledningsbrist i påverkade nerver, inklusive ledningsblockad, en viktig orsak till symtom tidigt i sjukdomen, och har även kopplats till axonal förlust, som är associerad med permanenta underskott senare i sjukdomsförloppet. Omvänt remyelinisering förknippad med återgång av överledning och klinisk återhämtning, men remyelinisering misslyckas ofta när sjukdomen fortskrider, av skäl som inte är väl förstådda.

Forskning i CGD Centers laboratorium (ledd av Dr. Gareth John) fokuserar på mekanismerna som kontrollerar lesionsbildning och reparation vid MS. Laboratoriet stöds för närvarande av anslag från National Institutes of Health, National Multiple Sclerosis Society , bioteknikföretag och privata välgörare; arbete från laboratoriet har publicerats i vetenskapliga tidskrifter inklusive Nature Medicine och Journal of Neuroscience .

  I en nyligen genomförd studie identifierade gruppmedlemmar den lösliga mediatorn interleukin-11 (IL-11) som en faktor som potentierar överlevnaden och mognaden av oligodendrocyter , cellerna i hjärnan som producerar myelin och är målet för immunattack vid MS. IL-11-uttryck är uppreglerat vid gränsen för remyeliniserande lesioner i MS, och det kan representera ett potentiellt mål för utformningen av nya terapier för att främja reparation av lesioner . Dessa fynd publicerades nyligen (Zhang et al., J. Neurosci. 2006; 26:12174-85 PMID 17122042 ).

Med hjälp av ett relaterat tillvägagångssätt fann medlemmar av laboratoriet nyligen att signalering genom Notch1-receptorer aktiveras i oligodendrocyt- progenitorceller (OPC) i MS-lesioner. I CNS under utveckling begränsar Notch1 OPC-differentiering och är tillåtande för stamfaderexpansion. Således kan aktivering av denna väg hos vuxna reglera remyelinisering. För att testa denna hypotes har laboratoriet inriktat Notch1 -inaktivering på tidig OPC i genetiskt modifierade djur med OLIG1 Cre:Notch1 ^12f/12f -möss. De har funnit att remyelinisering förstärks hos dessa djur, medan OPC-proliferation är begränsad. Dessa resultat tyder på reglering av Notch-signalering som en terapeutisk väg för att förbättra remyelinisering vid MS. De lämnades nyligen in för publicering.

Dessa studier och andra från laboratoriet har gett resultat som kan vara relevanta för att reparera lesioner vid MS. De delar ett gemensamt molekylärt/cellulärt tillvägagångssätt, som börjar med målidentifiering med hjälp av funktionell genomik, och går vidare genom experiment i vävnadsodlingsmodeller och till genetiskt modifierade djur. Det långsiktiga målet med denna forskning är att identifiera nya terapeutiska strategier för MS.

Med nya läkemedelsterapier som snabbt dyker upp har CGD Center etablerat ett program för kliniska prövningar för att designa och implementera tester av experimentella medel och ge patienter tillgång till terapier som ännu inte är allmänt tillgängliga.

Kliniska tester

Studiens namn	Protokolltitel	Sponsor
HÄVDA	En multicenter, randomiserad, dubbelblind placebokontrollerad studie som utvärderar tilläggseffekten av orala steroider vid återfallande remitterande multipel sklerospatienter som behandlats med Glatirameracetat (COPAXONE)	Teva Pharmaceutical Industries
CombiRx	NIH/NINDS UO1 NS04571901: En multicenter, dubbelblind, randomiserad studie som jämför den kombinerade användningen av Interferon Beta-1a (AVONEX) och Glatirameracetat (COPAXONE) med båda medlen ensamma hos patienter med återfallande fas Remitterande multipel skleros (CombiRx-skleros) III )	NIH
MS F203 EXT	Open-label förlängningsstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och aktiviteten hos oral Fampridine -SR hos patienter med multipel skleros som deltog i MS F203-prövningen	Acorda
MS F204 EXT testversion	Open Label Extension Study för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och aktiviteten av oral Fampridine-SR hos patienter med multipel skleros som deltog i MS F204-prövningen (MS F204 EXT)	Acorda
MS F204 testversion	Dubbelblind, placebokontrollerad, 13-veckors, parallellgruppsstudie för att utvärdera säkerhet och effekt av oral Fampridine-SR (10 mg två gånger dagligen) hos patienter med multipel skleros	Acorda
Novartis 2309-projekt	En 24-månaders, dubbelblind, randomiserad, multicenter, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie som jämför effektivitet och säkerhet av FTY720 1,25 mg och 0,5 mg administrerat oralt en gång dagligen kontra placebo hos patienter med återfallande förlöpande multipel skleros	Novartis
Rituxan	En fas II/III, randomiserad, dubbelblind, parallellgrupps-, placebokontrollerad, multicenterstudie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av Rituximab hos vuxna med primär progressiv multipel skleros: U2786g	Genentech

Klinisk vård

CGD-centret ser över 4 800 patienter årligen, varav 1 000 varje år är nya. Centret använder ett team av läkare, sjuksköterskor, stipendiater, socialarbetare, konsulter och en psykiater i sitt integrerade tillvägagångssätt för att förbättra behandlingen av MS och attraherar besökande neurologer och patienter över hela världen.

Gemenskap och patientstöd

Många MS-center tillhandahåller ytterligare resurser med förståelsen att några av de mest omedelbara problemen för de nydiagnostiserade inte är medicinska utan sociala och psykologiska . Förutom att tillhandahålla socialarbetare på heltid för patienter och deras familjer genom två LCSW:er , är CGD-centret unikt i att tillhandahålla tjänster av en psykiater som är utbildad i de psykiatriska manifestationerna av MS. Centret tillhandahåller också månatliga patientutbildningsseminarier som diskuterar forskning och behandlingsämnen.

Vidare läsning

• Grunderna i genetik i multipel skleros , av Aliza Ben-Zacharia och Linda Morgante
• Socialarbetaren som advokat , av Theresa I. Jiwa
• Frontier in Multiple Sclerosis: New and Emerging Therapies , av Bruce A. Cohen, et al.