Tezacaftor

Tezacaftor

Kliniska data
Handelsnamn	Symdeko (med ivacaftor )
Andra namn	VX-661
Licensdata	US DailyMed : Tezacaftor
Administreringsvägar _	Via mun
ATC-kod	R07AX31 ( WHO ) (kombination med ivacaftor )
Rättslig status
Rättslig status	CA : Endast ℞ USA : Endast ℞
Identifierare
IUPAC-namn 1-(2,2-difluor-l,3-bensodioxol-5-yl)-N- [ 1-[(2R ) -2,3-dihydroxipropyl]-6-fluoro-2-(2-hydroxi-1 ,1-dimetyletyl)-lH - indol-5-yl]-cyklopropankarboxamid
CAS-nummer	1152311-62-0
PubChem CID	46199646
DrugBank	DB11712
ChemSpider	28637762
UNII	8RW88Y506K
KEGG	D11041
CompTox Dashboard ( EPA )	DTXSID40673070
Kemiska och fysikaliska data
Formel	C26H27F3N2O6 _ _ _ _ _ _ _ _ _
Molar massa	520,505 g·mol -1
InChI InChI=1S/C26H27F3N2O6/c1-24(2,13-33)22-8-14-7-18(17(27)10-19(14)31(22)11-16(34)12-32) 30-23(35)25(5-6-25)15-3-4-20-21(9-15)37-26(28,29)36-20/h3-4,7-10,16, 32-34H,5-6,11-13H2,1-2H3,(H,30,35)/t16-/m1/s1 Nyckel:MJUVRTYWUMPBTR-MRXNPFEDSA-N

Tezacaftor är ett läkemedel som används för behandling av cystisk fibros (CF) hos personer som är sex år och äldre, som har en F508del-mutation, den vanligaste typen av mutation i CFTR- genen . Det säljs som en fast doskombination med ivacaftor under varumärket Symdeko. Det godkändes av US FDA 2018. Kombinationen av elexacaftor , tezacaftor och ivacaftor säljs som Trikafta .

godkände US Food and Drug Administration (FDA) en kombination av elexacaftor, tezacaftor och ivacaftor.

Handlingsmekanism

Tezacaftor fungerar som en korrigerare för att hjälpa veckningen och presentationen av CFTR -proteinet till cellytan, vilket förbättrar dess funktion för individer med en F508del-mutation.

Kliniska tester

Resultaten av EVOLVE- och EXPAND-studierna publicerades 2017.

EVOLVE-försök

EVOLVE-studien analyserade tezacaftor/ivacaftor hos patienter med cystisk fibros , specifikt med den homozygota för Phe508del-mutation. EVOLVE-studien är en fas 3 , dubbelblind, multicenter, randomiserad, placebokontrollerad , parallellgruppsstudie, som utvärderade behandling med en kombination av tezacaftor och ivacaftor hos patienter som är 12 år och äldre.

510 patienter randomiserades och 509 patienter fick antingen 100 mg tezacaftor en gång dagligen och 150 mg ivacaftor två gånger dagligen eller placebo under 24 veckor. Kombinationen av läkemedel var effektiv hos patienter som hade cystisk fibros med Phe508del-mutationen och biverkningarna i båda behandlingsgrupperna var likartade.

Historia

US Food and Drug Administration (FDA) beviljade ansökan om tezacaftor och ivacaftor kombinationsterapi för särläkemedelsbeteckning och prioritetsgranskning , och beviljade godkännandet av Symdeko till Vertex Pharmaceuticals Incorporated .

externa länkar

• "Tezacaftor" . Läkemedelsinformationsportal . US National Library of Medicine.
• "Ivacaftor-kur med Tezacaftor" . Läkemedelsinformationsportal . US National Library of Medicine.