Maralixibatklorid

Maralixibatklorid

Kliniska data
Handelsnamn	Livmarli
Andra namn	LUM001
AHFS / Drugs.com	Monografi
Licensdata	US DailyMed : Maralixibatklorid
Administreringsvägar _	Via mun
Läkemedelsklass	Ileal gallsyratransportör (IBAT) hämmare
ATC-kod	A05AX04 ( WHO )
Rättslig status
Rättslig status	USA : Endast ℞ EU : Endast Rx
Identifierare
IUPAC-namn 1-[4-({4-[(4R , 5R ) -3,3-dibutyl-7-(dimetylamino)-4-hydroxi-1,1-dioxido-2,3,4,5-tetrahydro- 1-bensotiepin-5-yl]fenoxi}metyl)bensyl]-4-aza-1-azoniabicyklo[2.2.2]oktan
CAS-nummer	716313-53-0 som salt: 228113-66-4
DrugBank	DB16226 som salt: DBSALT003196
ChemSpider	8007375 som salt: 8007374
UNII	UYB6UOF69L som salt: V78M04F0XC
KEGG	D10951 som salt: D10952
ChEMBL	ChEMBL363392 som salt: ChEMBL17879
Kemiska och fysikaliska data
Formel	C40H56ClN3O4S _ _ _ _ _ _ _ _ _
Molar massa	710,42 g·mol -1
3D-modell ( JSmol )	Interaktiv bild
LEDER CCCCC1(CCCC)CS(=O)(=O)C2=CC=C(C=C2[C@H]([C@H]1O)C1=CC=C(OCC2=CC=C(C[N+) ]34CCN(CC3)CC4)C=C2)C=C1)N(C)C
InChI InChI=1S/C40H56N3O4S/c1-5-7-19-40(20-8-6-2)30-48(45,46)37-18-15-34(41(3)4)27-36( 37)38(39(40)44)33-13-16-35(17-14-33)47-29-32-11-9-31(10-12-32)28-43-24-21- 42(22-25-43)23-26-43/h9-18,27,38-39,44H,5-8,19-26,28-30H2,1-4H3/q+1/t38-,39 -/m1/s1 Nyckel:STPKWKPURVSAJF-LJEWAXOPSA-N

Maralixibatklorid , som säljs under varumärket Livmarli , är ett läkemedel som används för att behandla kolestatisk klåda hos personer med Alagilles syndrom . Maralixibatklorid är en av ileal gallsyratransportör (IBAT).

De vanligaste biverkningarna inkluderar diarré och buksmärtor (buksmärta).

Maralixibatklorid godkändes för medicinsk användning i USA i september 2021 och i Europeiska unionen i december 2022.

Medicinsk användning

Maralixibatklorid är indicerat för behandling av kolestatisk klåda hos patienter med Alagilles syndrom.

Historia

US Food and Drug Administration (FDA) beviljade ansökan om maralixibatklorid särläkemedelsbeteckningar 2013 och 2020.

Samhälle och kultur

Rättslig status

Den 13 oktober 2022 antog kommittén för humanläkemedel (CHMP) vid Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) ett positivt yttrande, som rekommenderade att ett godkännande för försäljning under exceptionella omständigheter beviljas för läkemedlet Livmarli, avsett för behandling av kolestatisk klåda hos patienter med Alagilles syndrom (ALGS). Sökanden till detta läkemedel är Mirum Pharmaceuticals International BV Maralixibatklorid godkändes för medicinsk användning i Europeiska unionen i december 2022.

Namn

Maralixibatklorid är det internationella icke-proprietära namnet (INN).

externa länkar

• "Maralixibat" . Läkemedelsinformationsportal . US National Library of Medicine.
• "Maralixibatklorid" . Läkemedelsinformationsportal . US National Library of Medicine.
• Kliniskt prövningsnummer NCT02160782 för "Säkerhets- och effektivitetsstudie av LUM001 (Maralixibat) med en drogabstinensperiod hos deltagare med Alagilles syndrom (ALGS) (ICONIC)" på ClinicalTrials.gov