Etranacogene dezaparvovec
| Genterapi | |
|---|---|
| Målgen | Faktor IX |
| Vektor | Adeno-associerat virus |
| Nukleinsyratyp | DNA |
| Leverans metod | Intravenös |
| Kliniska data | |
| Handelsnamn | Hemgenix |
| Andra namn | AMT-061, etranacogene dezaparvovec-drlb |
| Licensdata | |
Administreringsvägar _ |
Intravenös infusion |
| ATC-kod |
|
| Rättslig status | |
| Rättslig status |
|
| Identifierare | |
| CAS-nummer | |
| DrugBank | |
| UNII | |
| KEGG | |
Etranacogene dezaparvovec , som säljs under varumärket Hemgenix , är en genterapi som används för behandling av hemofili B. Etranacogene dezaparvovec är en adenoassocierad virusvektorbaserad genterapi som består av en viral vektor som bär en gen för koagulering av faktor IX . Genen uttrycks i levern för att producera faktor IX -protein , för att öka blodnivåerna av faktor IX och därigenom begränsa blödningsepisoder. Blödarsjuka B är en genetisk blödningsrubbning som beror på saknade eller otillräckliga nivåer av blodkoaguleringsfaktor IX, ett protein som behövs för att producera blodproppar för att stoppa blödningen.
De vanligaste biverkningarna inkluderar förhöjda leverenzymer , huvudvärk , milda infusionsrelaterade reaktioner och influensaliknande symtom.
Etranacogene dezaparvovec godkändes för medicinsk användning i USA i november 2022.
Medicinsk användning
Etranacogene dezaparvovec är indicerat för behandling av vuxna med hemofili B (medfödd faktor IX-brist) som använder faktor IX-profylax, eller som har aktuella eller historiska livshotande blödningar, eller som har upprepade, allvarliga spontana blödningsepisoder.
Historia
Säkerheten och effektiviteten av etranacogene dezaparvovec utvärderades av US Food and Drug Administration (FDA) i två studier på 57 vuxna män i åldern 18 till 75 år med svår eller måttligt svår hemofili B. Effektiviteten fastställdes baserat på minskningar av mäns årliga blödningshastighet (ABR). I en studie, som hade 54 deltagare, hade försökspersonerna ökningar av faktor IX-aktivitetsnivåer, ett minskat behov av rutinmässig faktor IX-ersättningsprofylax och en 54 % minskning av ABR jämfört med baslinjen.
FDA beviljade ansökan om prioritetsgranskning av etranacogene dezaparvovec , särläkemedel och beteckningar för banbrytande terapi . I november 2022 beviljade FDA godkännande av Hemgenix till CSL Behring LLC.
Samhälle och kultur
Ekonomi
Etranacogene dezaparvovec kostar 3,5 miljoner USD per dos. Tillverkaren hävdar att läkemedlet kommer att minska de totala sjukvårdskostnaderna eftersom patienter kommer att ha färre blödningsincidenter och behöver färre koaguleringsbehandlingar.
Rättslig status
Den 15 december 2022 antog kommittén för humanläkemedel (CHMP) vid Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) ett positivt yttrande, som rekommenderade beviljande av ett villkorat försäljningstillstånd för läkemedlet Hemgenix, avsett för behandling av svåra och måttligt svår hemofili B. Sökande av detta läkemedel är CSL Behring GmbH.
Vidare läsning
- Nathwani AC, McIntosh J, Sheridan R (september 2022). "Levergenterapi" . Human genterapi . 33 (17–18): 879–888. doi : 10.1089/hum.2022.169 . PMID 36082993 .
- Von Drygalski A, Giermasz A, Castaman G, Key NS, Lattimore S, Leebeek FW, et al. (november 2019). "Etranacogene dezaparvovec (AMT-061 fas 2b): normal/nära normal FIX-aktivitet och blödningsupphör vid hemofili B" . Blodets framsteg . 3 (21): 3241-3247. doi : 10.1182/bloodadvances.2019000811 . PMC 6855101 . PMID 31698454 .
externa länkar
- "Etranacogene dezaparvovec" . Läkemedelsinformationsportal . US National Library of Medicine.
- Kliniskt prövningsnummer NCT02396342 för "Trial of AAV5-hFIX in Severe or Moderately Severe Hemophilia B" på ClinicalTrials.gov
- Kliniskt prövningsnummer NCT02396342 för "Dos Confirmation Trial of AAV5-hFIXco-Padua" på ClinicalTrials.gov
- Kliniskt prövningsnummer NCT02396342 för "HOPE-B: Trial of AMT-061 in Severe or Moderately Severe Hemophilia B Patients" på ClinicalTrials.gov
