Strimvelis
| Kliniska data | |
|---|---|
| Handelsnamn | Strimvelis |
| Licensdata | |
Administreringsvägar _ |
Intravenös |
| ATC-kod |
|
| Rättslig status | |
| Rättslig status |
|
| Identifierare | |
| DrugBank | |
Autolog CD34+-berikad cellfraktion som innehåller CD34+-celler transducerade med retroviral vektor som kodar för den humana ADA-cDNA-sekvensen, säljs under varumärket Strimvelis , är ett läkemedel som används för att behandla svår kombinerad immunbrist på grund av adenosindeaminasbrist (ADA-SCID).
ADA-SCID är ett sällsynt ärftligt tillstånd där det finns en förändring (mutation) i genen som behövs för att göra ett enzym som kallas adenosindeaminas (ADA). Som ett resultat saknar människor ADA-enzymet. Eftersom ADA är avgörande för att bibehålla friska lymfocyter (vita blodkroppar som bekämpar infektioner), fungerar inte immunsystemet hos personer med ADA-SCID korrekt och utan effektiv behandling överlever de sällan mer än två år.
Strimvelis är den första ex vivo autologa genterapin som godkänts av Europeiska läkemedelsmyndigheten ( EMA).
Medicinsk användning
Strimvelis är indicerat för behandling av personer med svår kombinerad immunbrist på grund av adenosindeaminasbrist (ADA-SCID), för vilka ingen lämplig human leukocytantigen (HLA)-matchad relaterad stamcellsdonator finns tillgänglig.
Behandling
Behandlingen är personlig för varje person; hematopoetiska stamceller (HSC) extraheras från personen och renas så att endast CD34 -uttryckande celler finns kvar. Dessa celler odlas med cytokiner och tillväxtfaktorer och transduceras sedan med ett gammaretrovirus som innehåller den humana adenosindeaminasgenen och återinfunderas sedan i personen. Dessa celler slår rot i personens benmärg , replikerar och skapar celler som mognar och skapar normalt fungerande adenosindeaminasprotein, vilket löser problemet. Från och med april 2016 hade de transducerade cellerna en hållbarhet på cirka sex timmar.
Före extraktion behandlas personen med granulocytkolonistimulerande faktor för att öka antalet stamceller och förbättra skörden; efter det, men före återinfusion, behandlas personen med busulfan eller melfalan för att döda så många av personens befintliga HSCs för att öka chanserna för de nya cellernas överlevnad.
Bieffekter
Den vanligaste biverkningen är feber (pyrexi).
Allvarliga biverkningar kan inkludera effekter kopplade till autoimmunitet (när immunsystemet angriper kroppens egna celler) såsom hemolytisk anemi (lågt antal röda blodkroppar på grund av deras för snabba nedbrytning), aplastisk anemi (lågt antal blodkroppar på grund av skadad benmärg) ), hepatit (leverinflammation), trombocytopeni (lågt antal blodplättar) och Guillain-Barrés syndrom (skador på nerver som kan resultera i smärta, domningar, muskelsvaghet och svårigheter att gå).
Leukemi är en risk vid behandling med Strimvelis.
Historia
Behandlingen utvecklades vid San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy och utvecklades av GlaxoSmithKline (GSK) genom ett samarbete 2010 med Fondazione Telethon och Ospedale San Raffaele. GSK, i samarbete med bioteknikföretaget MolMed SpA, utvecklade en tillverkningsprocess som tidigare endast var lämplig för kliniska prövningar till en som visat sig vara robust och lämplig för kommersiell leverans. [ citat behövs ]
I april 2016 rekommenderade en kommitté vid Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) marknadsföringsgodkännande för användning hos barn med adenosindeaminasbrist , för vilka ingen matchad HSC-donator finns tillgänglig, på grundval av en klinisk prövning som gav en överlevnadsgrad på 100 % ; medianuppföljningstiden var 7 år efter att behandlingen administrerades. 75 % av personerna som fick behandlingen behövde ingen ytterligare enzymersättningsterapi . Ansträngningar hade börjat 14 år tidigare. Det totala antalet behandlade barn rapporterades till 22 och 18. Omkring 80 % av patienterna har ingen matchad donator. Strimvelis godkändes av Europeiska kommissionen den 27 maj 2016.
Från och med 2016 var MolMed den enda platsen som godkändes för att tillverka behandlingen.
2017 meddelade GSK att de ville sälja av Strimvelis, och i mars 2018 sålde GSK Strimvelis till Orchard Therapeutics Ltd.; vid den tiden hade det bara varit fem försäljningar av produkten.
Samhälle och kultur
Tillståndet drabbar cirka 14 personer per år i Europa och 12 i USA
Ekonomi
Priset för behandlingen var satt till 594 000 €, dubbelt så mycket som den årliga kostnaden för injektioner med enzymersättningsterapi . Enzymersättningsterapi för ADA kräver injektioner varje vecka och kostar cirka 4,25 miljoner USD för en patient under tio år.
Namn
Strimvelis är varumärket. Det vanliga namnet är autolog CD34+-berikad cellfraktion som innehåller CD34+-celler transducerade med retroviral vektor som kodar för den humana ADA-cDNA-sekvensen .
Vidare läsning
- "Strimvelis för behandling av adenosindeaminasbrist - svår kombinerad immunbrist" . SNYGGT . 7 februari 2018.
- Aiuti A, Roncarolo MG, Naldini L (juni 2017). "ex vivo genterapi i Europa: banar väg för nästa generation av läkemedel för avancerad terapi" . EMBO Molecular Medicine . 9 (6): 737–740. doi : 10.15252/emmm.201707573 . PMC 5452047 . PMID 28396566 .
- South E, Cox E, Meader N, Woolacott N, Griffin S (juni 2019). "® för behandling av allvarlig kombinerad immunbrist orsakad av adenosindeaminasbrist: En Evidence Review Group Perspective of a NICE Highly Specialized Technology Evaluation" . PharmacoEconomics - Öppen . 3 (2): 151–161. doi : 10.1007/s41669-018-0102-3 . PMC 6533345 . PMID 30334168 .
