N av 1 försök

En N av 1 prövning är en klinisk prövning där en enda patient är hela prövningen, en enda fallstudie. En prövning där slumpmässig allokering kan användas för att bestämma i vilken ordning en experimentell och en kontrollintervention ges till en patient är N av 1 randomiserad kontrollerad prövning . Ordningen för experimentella och kontrollinsatser kan också fastställas av forskaren .

Denna typ av studier har gjort det möjligt för utövare att uppnå experimentella framsteg utan det överväldigande arbetet med att utforma en gruppjämförelsestudie. Det kan vara mycket effektivt för att bekräfta kausalitet . Detta kan uppnås på många sätt. En av de vanligaste procedurerna är ABA-abstinensexperimentell design, där patientproblemet mäts innan en behandling introduceras (baseline) och sedan mäts igen under behandlingen och slutligen när behandlingen har avslutats. Om problemet försvann under behandlingen kan det konstateras att behandlingen var effektiv. Men N=1-studien kan också utföras på ett AB kvasi-experimentellt sätt; detta innebär att kausalitet inte kan påvisas definitivt. En annan variant är icke-samtidig experimentell design där olika tidpunkter jämförs med varandra. Denna experimentella design har också ett problem med kausalitet, där statistisk signifikans under ett frekventistiskt paradigm kan vara otolkbart men andra metoder, såsom klinisk signifikans eller Bayesianska metoder bör övervägas. Många anser att detta ramverk är en proof of concept eller hypotesgenererande process för att informera efterföljande, större kliniska prövningar.

Lista över variationer i N av 1 försök

Design	Kausalitet	Använda sig av
AB	Kvasi experiment	Ofta den enda möjliga metoden
AA ¹ -A	Experimentera	Placebodesign där A inte är något läkemedel och A ¹ är placebo
ABA	Experimentera	Uttagsdesign där effekter av B-fas kan fastställas
ABAB	Experimentera	Uttagsdesign där effekter av B-fas kan fastställas
ABABAB	Experimentera	Uttagsdesign där effekter av B-fas kan fastställas
ABi - ^B2^- B3 ^-^Bn - A	Experimentera	Att fastställa effekten av olika versioner av B-fas

Kvasiexperiment innebär att kausalitet inte kan påvisas definitivt. Experiment innebär att det kan påvisas.

Plott över en möjlig datauppsättning från en AA ¹ -A N-av-1-studie: Föreställ dig att under dag 1-30, dag 61-90 och dag 121-150 tar deltagaren ett läkemedel som utvecklats för att behandla högt blodtryck . De tar placebo under den återstående tiden. Normalt systoliskt tryck är något under 120 (i mmHg).

Exempel

En N av 1 studie kan framgångsrikt implementeras för att fastställa optimala behandlingar för patienter med så olika sjukdomar som artros , kronisk neuropatisk smärta och uppmärksamhetsstörning med hyperaktivitet .

N-av-1-designer kan också vara observerande och beskriva naturliga intraindividuella förändringar i hälsorelaterade beteenden eller symtom i längdriktningen. N-av-1-observationsdesigner kräver komplex statistisk analys av N-av-1-data, men en enkel 10-stegsprocedur är tillgänglig. Det har också gjorts arbete med att anpassa kontrafaktiska metoder för kausal slutledning för att använda n-av-1 observationsstudier för att utforma efterföljande n-av-1 försök.

Medan N-av-1-studier ökar, fann resultaten från en nyligen genomförd systematisk översikt att statistiska analyser i dessa studier skulle förbättras med mer metodologisk och statistisk rigoritet över alla perioder av studierna.

Det kvantifierade jaget

Nyligen har en spridning av personliga experiment i likhet med N=1 inträffat, tillsammans med några detaljerade rapporter om dem. Denna trend har delvis utlösts av den ökande lättheten att samla in data och analysera den, och också motiverad av individers förmåga att enkelt rapportera sådan data.

En berömd förespråkare och aktiv experimenterare var Seth Roberts , som rapporterade om sina självexperimentella fynd på sin blogg, och senare publicerade The Shangri-La Diet baserat på hans slutsatser från dessa självexperiment.

Globala nätverk

International Collaborative Network for N-of-1 Trials and Single-Case Designs ( ICN) är ett globalt nätverk för kliniker, forskare och konsumenter som har ett intresse av dessa metoder. Det finns över 400 medlemmar av ICN som är baserade i över 30 länder över hela världen. ICN grundades 2017 och leds av A/Prof. Jane Nikles och Dr Suzanne McDonald.

Se även

Vidare läsning

Guyatt GH, Keller JL, Jaeschke R, Rosenbloom D, Adachi JD, Newhouse MT (februari 1990). "Den n-av-1 randomiserade kontrollerade studien: klinisk användbarhet. Vår treåriga erfarenhet". Annals of Internal Medicine . 112 (4): 293–9. doi : 10.7326/0003-4819-112-4-293 . PMID 2297206 .
Johnston BC, Mills E (december 2004). "n-av-1 randomiserade kontrollerade studier: en möjlighet för komplementär och alternativ medicinutvärdering". Journal of Alternative and Complementary Medicine . 10 (6): 979–84. doi : 10.1089/acm.2004.10.979 . PMID 15673992 .
Avins AL, Bent S, Neuhaus JM (juni 2005). "Användning av en inbäddad N-av-1-studie för att förbättra följsamheten och öka informationen från en klinisk studie". Samtida kliniska prövningar . 26 (3): 397–401. doi : 10.1016/j.cct.2005.02.004 . PMID 15911473 .
Nikles CJ, Mitchell GK, Del Mar CB, Clavarino A, McNairn N (juni 2006). "En n-av-1 testtjänst i klinisk praxis: testa effektiviteten av stimulantia för uppmärksamhetsbrist/hyperaktivitetsstörning". Pediatrik . 117 (6): 2040–6. doi : 10.1542/peds.2005-1328 . PMID 16740846 . S2CID 20325906 .