Arimoklomol

Arimoklomol

Kliniska data
Administreringsvägar _	Oral
ATC-kod	N07XX17 ( WHO )
Rättslig status
Rättslig status	Undersökande
Identifierare
IUPAC namn N-{[(2R ) -2-hydroxi-3-piperidin-1-ylpropyl]oxi}pyridin-3-karboximidoylklorid 1-oxid
CAS-nummer	289893-25-0   Y
PubChem CID	208924
ChemSpider	21106260   Y
UNII	EUT3557RT5
KEGG	D11374
ChEMBL	ChEMBL2107726   N
CompTox Dashboard ( EPA )	DTXSID5057701
Kemiska och fysikaliska data
Formel	C14H20ClN3O3 _ _ _ _ _ _ _ _
Molar massa	313,78 g-mol -1
3D-modell ( JSmol )	Interaktiv bild
LEDER O[C@H](CN1CCCCC1)CO\N=C(\Cl)c2ccc[n+]([O-])c2
InChI InChI=1S/C14H20ClN3O3/c15-14(12-5-4-8-18(20)9-12)16-21-11-13(19)10-17-6-2-1-3-7- 17/h4-5,8-9,13,19H,1-3,6-7,10-11H2/b16-14+/t13-/m1/s1   Y Nyckel:SGEIEGAXKLMUIZ-ZPTIMJQQSA-N   Y
N Y (vad är detta?)

Arimoclomol ( INN ; ursprungligen kodnamnet BRX-345 , som är en citratsaltformulering av BRX-220 ) är ett experimentellt läkemedel utvecklat av CytRx Corporation , ett biofarmaceutiskt företag baserat i Los Angeles, Kalifornien . 2011 köptes de världsomspännande rättigheterna till arimoklomol av det danska bioteknikföretaget Orphazyme ApS. European Medicines Agency (EMA) och US Food & Drug Administration (FDA) beviljade särläkemedelsklassificering till arimoklomol som en potentiell behandling för Niemann-Pick typ C under 2014 respektive 2015.

Handlingsmekanism

Arimoklomol tros fungera genom att stimulera en normal cellulär proteinreparationsväg genom aktivering av molekylära chaperoner . Eftersom skadade proteiner, som kallas aggregat, tros spela en roll i många sjukdomar, tror CytRx att arimoklomol kan behandla ett brett spektrum av sjukdomar.

Arimoklomol aktiverar värmechockresponsen . Det tros agera vid Hsp70 .

Historia

Arimoklomol har visat sig förlänga livet i en djurmodell av ALS och tolererades väl av friska frivilliga försökspersoner i en fas I- studie. CytRx genomför för närvarande en klinisk fas II-prövning.

Arimoklomol har också visat sig vara en effektiv behandling i en djurmodell av Spinal Bulbar Muscular Atrophy (SBMA, även känd som Kennedys sjukdom).

Arimoklomol upptäcktes av ungerska forskare, som en läkemedelskandidat för att behandla insulinresistens och diabetiska komplikationer som retinopati , neuropati och nefropati . Senare screenades föreningen, tillsammans med andra små molekyler, för vidareutveckling av det ungerska företaget Biorex, som såldes till CytRx Corporation, som utvecklade det i en annan riktning från 2003.