Patisiran
 | |
| Kliniska data | |
|---|---|
| Handelsnamn | Onpattro |
| Andra namn | ALN-18328 |
| AHFS / Drugs.com | Monografi |
| Licensdata | |
Graviditetskategori _ |
|
Administreringsvägar _ |
Intravenös |
| ATC-kod | |
| Rättslig status | |
| Rättslig status | |
| Identifierare | |
| CAS-nummer | |
| DrugBank | |
| UNII | |
| KEGG | |
| Kemiska och fysikaliska data | |
| Formel | C 412 H 520 N 148 O 290 P 40 |
| Molar massa | 13 424 , 388 g·mol -1 |
Patisiran , som säljs under varumärket Onpattro , är ett läkemedel som används för behandling av polyneuropati hos personer med ärftlig transtyretinmedierad amyloidos, en dödlig sällsynt sjukdom som beräknas drabba 50 000 människor över hela världen.
Det är det första lilla störande RNA -baserade läkemedlet som godkänts av US Food and Drug Administration ( FDA) och det första läkemedlet som godkänts av FDA för att behandla detta tillstånd. Det är ett genljudande läkemedel som stör produktionen av en onormal form av transtyretin . Patisiran använder en ny metod för att målinrikta och minska produktionen av TTR -proteinet i levern via RNAi-vägen.
Patisiran utvecklades och marknadsförs av Alnylam . FDA anser att det är en förstklassig medicin.
Historia
Patisiran beviljades särläkemedelsstatus , fast track-beteckning , prioriterad granskning och banbrytande terapibeteckning på grund av dess nya mekanism och sällsyntheten av tillståndet som det behandlar. Den godkändes för medicinsk användning i USA och i EU i augusti 2018. Kostnaden per patient är mellan 451 430 USD och 677 145 USD per år, beroende på antalet flaskor som behövs.
Formulering
Den aktiva siRNA- komponenten i Patisiran är formulerad till lipidnanopartiklar , som skyddar RNA:t och underlättar dess leverans till målvävnader. Lipidnanopartikelformuleringen inkluderar buffertkomponenter, såväl som lipidkomponenterna DLin -MC3-DMA, Distearoylfosfatidylkolin , kolesterol och den PEGylerade lipiden DMG-PEG 2000 .
Samhälle och kultur
Ekonomi
Från och med 2020 fanns det 1050 personer globalt som fick patisiran, vilket genererade 65,5 miljoner USD i nettointäkter för Alnylam Pharmaceuticals .
externa länkar
- "Patisiran" . Läkemedelsinformationsportal . US National Library of Medicine.
