Elivaldogene autotemcel
| Kliniska data | |
|---|---|
| Handelsnamn | Skysona |
| Andra namn | Lenti-D, eli-cel |
| Licensdata | |
Administreringsvägar _ |
Intravenös |
| ATC-kod | |
| Rättslig status | |
| Rättslig status |
|
| Identifierare | |
| DrugBank | |
| UNII | |
| KEGG | |
Elivaldogene autotemcel , som säljs under varumärket Skysona , är en genterapi som används för att behandla cerebral adrenoleukodystrofi (CALD). Den utvecklas av Bluebird bio .
Elivaldogene autotemcel görs specifikt för varje mottagare, med hjälp av mottagarens hematopoetiska stamceller.
Historia
Elivaldogene autotemcel utsågs till ett särläkemedel av European Medicines Agency (EMA) 2012.
Elivaldogene autotemcel beviljades särläkemedel , sällsynt pediatrisk sjukdom och banbrytande terapibeteckningar av US Food and Drug Administration (FDA). I september 2022 beviljades elivaldogene autotemcel ett accelererat godkännande.
Den 20 maj 2021 rekommenderade kommittén för humanläkemedel (CHMP) vid Europeiska läkemedelsmyndigheten ( EMA) att ett godkännande för försäljning av elivaldogene autotemcel skulle beviljas. Sökanden var Bluebird Bio (Netherlands) BV I juli 2021 godkände EU-kommissionen elivaldogene autotemcel under varumärket Skysona för CALD-patienter som har vissa genetiska mutationer och inte har ett syskon som är en match för en stamcellstransplantation.
Samhälle och kultur
Namn
Elivaldogene autotemcel är det rekommenderade internationella icke-proprietära namnet (INN).
Vidare läsning
- Eichler F, Duncan C, Musolino PL, Orchard PJ, De Oliveira S, Thrasher AJ, et al. (oktober 2017). "Hematopoietisk stamcellsgenterapi för cerebral adrenoleukodystrofi" . N Engl J Med . 377 (17): 1630–1638. doi : 10.1056/NEJMoa1700554 . PMC 5708849 . PMID 28976817 .
