Biomedicinsk forskning i USA

USA utför 46 % av den globala forskningen och utvecklingen (FoU) inom biovetenskap, vilket gör det till världsledande inom medicinsk forskning .

Federala utgifter för biomedicinsk forskning

Biovetenskap stod för 51 % av de federala forskningsutgifterna 2011.

Forskningsbudget av amerikansk byrå, 1994–2014. Källa: Figur 5.4 från UNESCO Science Report: mot 2030, baserat på data från American Association for the Advancement of Science

National Institutes of Health (NIH) anses vara regeringens flaggskepp för finansiering av biomedicinsk forskning. Mellan 2004 och 2014 förblev NIH-finansieringen relativt oförändrad och höjdes inte för att hålla jämna steg med inflationen . NIH-budgeten nådde en topp på cirka 35 miljarder dollar per år från 2003 till 2005 och var cirka 30 miljarder dollar 2015.

Regeringens ansträngningar för att öka anslagen till forskning mellan 2013 och 2016 omintetgjordes ofta av kongressens åtstramningskampanj, där kongressen höll tillbaka godkännandet av den federala regeringens budget flera gånger. Under denna period fördes befattningshavarens prioriteringar vidare till stor del tack vare samverkan mellan regeringen, industrin och den ideella sektorn. Detta gällde särskilt hälsosektorn som, liksom klimatförändringarna, var en prioritet för Obama-administrationen .

Mot mer riktade terapier

Ett centralt politiskt mål för Obama-administrationen var att utveckla mer riktade terapier samtidigt som man minskade tiden och kostnaderna för läkemedelsutveckling. Att utveckla ett nytt läkemedel tar långt över ett decennium och har en misslyckandefrekvens på över 95 %. De dyraste misslyckandena inträffar i kliniska prövningar i sen fas. Det är därför viktigt att hitta rätt biologiska mål (gener, proteiner och andra molekyler) tidigt i processen, för att utforma mer rationella läkemedel och bättre skräddarsydda terapier.

The 21st Century Cures Act undertecknades i lag den 13 december 2016, ett år efter utgivningen av UNESCO:s vetenskapliga rapport . Rapporten hade förutspått att "om lagförslaget skulle gå igenom i lag, skulle det förändra sättet på vilket kliniska prövningar genomförs genom att tillåta nya och adaptiva prövningsdesigner som tar hänsyn till personliga parametrar, såsom biomarkörer och genetik. Denna bestämmelse har visat sig vara kontroversiell, med läkare som varnar för att övertilltro till biomarkörer som ett mått på effekt kan vara vilseledande, eftersom de kanske inte alltid återspeglar förbättrade patientresultat.

Ett annat statligt program hoppas kunna öka antalet nya diagnostik och terapier för patienter, samtidigt som tiden och kostnaderna för att utveckla dessa minskar. Vid lanseringen av Accelerating Medicines Partnership i februari 2014, sa NIH-chefen Francis S. Collins att "För närvarande investerar vi för mycket pengar och tid på vägar som inte fungerar, medan patienter och deras familjer väntar". Under de fem åren fram till 2019 utvecklar detta offentlig-privata partnerskap upp till fem pilotprojekt för tre vanliga men svårbehandlade sjukdomar: Alzheimers sjukdom, diabetes typ 2 (debut av vuxen) och de autoimmuna sjukdomarna reumatoid artrit och lupus.

Proportionell tilldelning av federal forskningsfinansiering i USA per disciplin, 1994-2011 (%). Källa: Figur 5.5 från UNESCO Science Report: mot 2030, baserat på data från American Association for Advancement of Science

Partnerskapet involverar National Institutes of Health (NIH) och Food and Drug Administration (FDA), samt 10 stora biofarmaceutiska företag och flera ideella organisationer som Alzheimers Association. Industripartnerna är Abbvie (USA), Biogen (USA), Bristol-Myers Squibb (USA), GlaxoSmithKline (Storbritannien), Johnson & Johnson (USA), Lilly (USA), Merck (USA), Pfizer (USA), Sanofi (Frankrike) och Takeda (Japan).

Laboratorier delar prover, såsom blod eller hjärnvävnad från avlidna patienter, för att identifiera biomarkörer. De deltar också i NIH kliniska prövningar. En kritisk komponent är att industripartner har kommit överens om att göra data och analyser som härrör från partnerskapet tillgängliga för det breda biomedicinska samhället. De kommer inte att använda några upptäckter för att utveckla sitt eget läkemedel förrän dessa fynd har offentliggjorts.

I april 2013 tillkännagav regeringen ytterligare ett offentlig-privat partnerskap, denna gång för att genomföra sin hjärnforskning genom att främja innovativa neuroteknologier ( BRAIN) Initiative. Målet med detta projekt är att utnyttja genetiska, optiska och avbildningsteknologier för att kartlägga individuella neuroner och komplexa kretsar i hjärnan, vilket så småningom leder till en mer fullständig förståelse av detta organs struktur och funktion. År 2015 hade BRAIN Initiative "skaffat åtaganden på över 300 miljoner USD i resurser från federala myndigheter ( National Institutes of Health , Food and Drug Administration , National Science Foundation, etc.), industrin (National Photonics Initiative, General Electric , Google , GlaxoSmithKline, etc.) och filantropi (stiftelser och universitet)'.

Precisionsmedicininitiativet har varit en annan regeringsprioritet . Precisionsmedicin definieras som att leverera rätt behandling till rätt patient vid rätt tidpunkt och skräddarsyr behandlingar till patienter baserat på deras unika fysiologi, biokemi och genetik. I sin budgetförfrågan för 2016 bad presidenten att 215 miljoner USD skulle delas av NIH, National Cancer Institute och FDA för att finansiera Precision Medicine Initiative.

Forskningsutgifter från biofarmaceutiska företag

Under 2013 spenderade amerikanska läkemedelsföretag 40 miljarder USD på FoU i USA och nästan ytterligare 11 miljarder USD på FoU utomlands.

Mellan 2005 och 2010 ökade läkemedels- och bioläkemedelsföretagen sina investeringar i precisionsmedicin med cirka 75 % och en ytterligare ökning på 53 % förväntas till 2015. Mellan 12 % och 50 % av produkterna i deras läkemedelsutvecklingspipelines är relaterade till personlig medicin .

Den federala regeringen och de flesta av de 50 delstaterna som utgör USA erbjuder FoU-skatteavdrag till särskilda industrier och företag. Kongressen förnyar vanligtvis en skattelättnad med några års mellanrum. Enligt en undersökning från Wall Street Journal 2012 tar företag inte hänsyn till dessa krediter när de fattar beslut om att investera i FoU, eftersom de inte kan lita på att dessa krediter förnyas.

Under 2014 hamnade sex amerikanska bioläkemedelsföretag på den globala topp 50 för utgiftsvolymen för FoU. Följande har funnits i topp 20 i minst tio år: Intel, Microsoft, Johnson & Johnson, Pfizer och IBM. Google inkluderades för första gången 2013 och Amazon 2014, vilket är anledningen till att nätbutiken inte hamnar på topp 50 för 2014.

Globala topp 50 företag efter FoU-volym och intensitet, 2014

Rang 2014 Företag Land Fält FoU

(miljoner euro)

Förändring i rang för FoU, 2004–2014 FoU-intensitet*
1 Volkswagen Tyskland Bilar och delar 11 743 +7 6,0
2 Samsung Electronics Rep. Korea Elektronik 10 155 +31 6.5
3 Microsoft USA Datorhårdvara och mjukvara 8 253 +10 13.1
4 Intel USA Halvledare 7 694 +10 20.1
5 Novartis Schweiz Läkemedel 7 174 +15 17.1
6 Roche Schweiz Läkemedel 7 076 +12 18.6
7 Toyota Motors Japan Bilar och delar 6 270 -2 3.5
8 Johnson & Johnson USA Medicinsk utrustning, läkemedel, konsumentvaror 5 934 + 4 11.5
9 Google USA Internetrelaterade produkter och tjänster 5 736 + 173 13.2
10 Daimler Tyskland Bilar och delar 5 379 -7 4.6
11 General Motors USA Bilar och delar 5 221 -5 4.6
12 Merck USA USA Läkemedel 5 165 +17 16.2
13 BMW Tyskland Bilar och delar 4 792 +15 6.3
14 Sanofi-Aventis Frankrike Läkemedel 4 757 +8 14.4
15 Pfizer USA Läkemedel 4 750 -13 12.7
16 Robert Bosch Tyskland Teknik och elektronik 4 653 +10 10.1
17 Ford Motors USA Bilar och delar 4 641 -16 4.4
18 Cisco Systems USA Nätverksutrustning 4 564 +13 13.4
19 Siemens Tyskland Elektronik & elektrisk utrustning 4 556 -15 6,0
20 Honda motorer Japan Bilar och delar 4 367 - 4 5.4
21 Glaxosmithkline Storbritannien Läkemedel och bioteknik 4 154 -10 13.1
22 IBM USA Hårdvara, mellanprogram och mjukvara 4 089 -13 5.7
23 Eli Lilly USA Läkemedel 4 011 +18 23.9
24 Orakel USA Datorhårdvara och mjukvara 3 735 +47 13.5
25 Qualcomm USA Halvledare, telekommunikationsutrustning 3 602 +112 20.0
26 Huawei Kina Telekommunikationsutrustning och tjänster 3 589 upp > 200 25.6
27 Flygbuss Nederländerna** Aeronautik 3 581 +8 6,0
28 Ericsson Sverige Telekommunikationsutrustning 3 485 -11 13.6
29 Nokia Finland Teknisk hårdvara och utrustning 3 456 - 9 14.7
30 Nissan Motors Japan Bilar och delar 3 447 +4 4.8
31 General Electric USA Teknik, elektronik & elektrisk utrustning 3 444 +6 3.3
32 Fiat Italien Bilar och delar 3 362 +12 3.9
33 Panasonic Japan Elektronik & elektrisk utrustning 3 297 -26 6.2
34 Bayer Tyskland Läkemedel och bioteknik 3 259 -2 8.1
35 Äpple USA Datorhårdvara och mjukvara 3 245 +120 2.6
36 Sony Japan Elektronik & elektrisk utrustning 3 209 -21 21.3
37 Astrazeneca Storbritannien Läkemedel och bioteknik 3 203 -12 17.2
38 Amgen USA Läkemedel och bioteknik 2 961 +18 21.9
39 Boehringer Ingelheim Tyskland Läkemedel och bioteknik 2 743 +23 19.5
40 Bristol–Myers Squibb USA Läkemedel och bioteknik 2 705 +2 22.8
41 Denso Japan Bildelar 2 539 +12 9,0
42 Hitachi Japan Teknisk hårdvara och utrustning 2 420 -18 3.7
43 Alcatel–Lucent Frankrike Teknisk hårdvara och utrustning 2 374 +4 16.4
44 EMC USA Datormjukvara 2 355 +48 14,0
45 Takeda Pharmaceuticals Japan Läkemedel och bioteknik 2 352 +28 20.2
46 SAV Tyskland Programvara och datortjänster 2 282 +23 13.6
47 Hewlett-Packard USA Teknisk hårdvara och utrustning 2 273 -24 2.8
48 Toshiba Japan Datorhårdvara 2 269 -18 5.1
49 LG Electronics Korea, rep. Elektronik 2 209 +61 5.5
50 Volvo Sverige Bilar och delar 2 131 +27 6.9

* FoU-intensitet definieras som FoU-utgifter dividerat med nettoomsättning.

** Även om Airbus är etablerat i Nederländerna, finns Airbus huvudsakliga tillverkningsanläggningar i Frankrike, Tyskland, Spanien och Storbritannien.

Källa: UNESCO Science Report: mot 2030 (2015), Tabell 9.3, baserad på Hernández et al. (2014) EU:s resultattavla för FoU: 2014 års resultattavla för EU:s industriella FoU-investeringar . Europeiska kommissionen : Bryssel, Tabell 2.2.

Trender inom riskkapitalinvesteringar

National Venture Capital Association har rapporterat att 2014 var riskkapitalinvesteringar inom biovetenskap på den högsta nivån sedan 2008: i bioteknik investerades 6,0 miljarder dollar i 470 affärer och, i life science totalt, 8,6 miljarder dollar i 789 affärer ( inklusive bioteknik och medicintekniska produkter). Två tredjedelar (68 %) av investeringarna i bioteknik gick till affärer i förstagångs-/tidigt utvecklingsskede och återstoden till utvecklingsstadiet (14 %), företag i startfasen (11 %) och företag i sent skede (7%).

Det var dock mjukvaruindustrin som investerade i det största antalet affärer totalt: 1 799, för en investering på 19,8 miljarder dollar. På andra plats kom internetspecifika företag, som samlade in 11,9 miljarder USD i investeringar genom 1 005 affärer. Många av dessa företag är baserade i delstaten Kalifornien, som ensam koncentrerar 28 % av USA:s forskning.

Totala investeringar i riskkapital uppgick till 48,3 miljarder USD 2014, för 4 356 affärer. Detta representerade "en ökning med 61% i dollar och en ökning med 4% i affärer jämfört med föregående år", rapporterade National Venture Capital Association.

Organisationen för ekonomiskt samarbete och utveckling uppskattar att riskkapitalinvesteringar i USA hade återhämtat sig helt 2014.

Under de senaste åren har ett antal läkemedelsföretag gjort strategiska sammanslagningar för att flytta sina huvudkontor utomlands för att få en skattefördel, inklusive Medtronic och Endo International. Pfizers eget försök att ta över det brittiska läkemedelsföretaget AstraZeneca avbröts 2014 efter att Pfizer erkänt planer på att skära ned forskningsutgifterna i det sammanslagna företaget.

Trender i priserna på receptbelagda läkemedel

Ett politiskt bekymmer för Obama-administrationen har varit den kraftiga ökningen av priset på receptbelagda läkemedel, i ett land där dessa priser i stort sett är oreglerade. Från januari 2008 till december 2014 ökade priset på vanliga märkesläkemedel med drygt 127 %, även om priset på vanligt förskrivna generiska läkemedel sjönk med nästan 63 %.

Under 2014 nådde utgifterna för receptbelagda läkemedel 374 miljarder dollar. Denna ökning av utgifterna underblåstes av de kostsamma nya läkemedlen på marknaden för behandling av hepatit C (11 miljarder USD), snarare än av miljontals nyförsäkrade amerikaner under Patient Protection and Affordable Care Act från 2010 (1 miljard USD). Cirka 31 % av dessa utgifter gick till specialläkemedelsterapier för att behandla inflammatoriska tillstånd, multipel skleros, onkologi, hepatit C och HIV, etc., och 6,4 % till traditionella terapier för att behandla diabetes, högt kolesterol, smärta, högt blodtryck och hjärtsjukdomar , astma, depression och så vidare'.

Att driva på den "astronomiska" ökningen av konsumentpriserna för receptbelagda läkemedel har varit en ny trend i USA, förvärv av läkemedel genom licensiering, köp, en fusion eller förvärv. Under första halvåret 2014 uppgick värdet av fusioner och förvärv av läkemedelsföretag till 317,4 miljarder USD och under första kvartalet 2015 stod läkemedelsindustrin för lite mer än 45 % av alla amerikanska fusioner och förvärv. Flera läkemedelsföretag har gjort strategiska sammanslagningar de senaste åren för att flytta sina huvudkontor utomlands för att få en skattefördel. Pfizers eget försök att ta över det brittiska läkemedelsföretaget Astrazeneca avbröts 2014, efter att Pfizer erkänt planer på att skära ned forskningsutgifterna i det sammanslagna företaget.

Att få ner kostnaderna för konsumenterna

Biologiska priskonkurrens- och innovationslagen undertecknades i lag i mars 2010 för att uppmuntra utvecklingen av generiska läkemedelskonkurrens som en kostnadsbegränsningsåtgärd för dyra läkemedel. En del av regeringens undertecknande lag om patientskydd och prisvärd vård har skapat en väg för snabblicensering av biologiska produkter som har visat sig vara "biolika" med eller "utbytbara" med en godkänd biologisk produkt. En inspiration till handlingen var att patenten för många biologiska läkemedel kommer att löpa ut under det kommande decenniet.

Även om lagen antogs 2010, godkändes den första biosimilaren först i USA av FDA 2015: Zarxio, tillverkad av Sandoz . Zarxio är en biosimilar av cancerläkemedlet Neupogen, som förstärker patientens vita blodkroppar för att avvärja infektion. I september 2015 beslutade en amerikansk domstol att Neupogens varumärkestillverkare Amgen inte kunde hindra Zarxio från att säljas i USA. Neupogen kostar cirka 3 000 USD per kemoterapicykel; Zarxio kom till den amerikanska marknaden den 3 september 2015 med 15 % rabatt.

I Europa hade samma läkemedel godkänts redan 2008 och har sedan dess marknadsförts på ett säkert sätt där. Fördröjningen i utvecklingen av en godkännandeväg i USA har kritiserats för att hindra tillgången till biologiska terapier.

De verkliga kostnadsbesparingarna från användningen av biosimilarer är svåra att bedöma. En studie från 2014 av Rand Institute uppskattar ett intervall på 13–66 miljarder USD i besparingar under 2014–2024, beroende på konkurrensnivån och FDA:s regulatoriska godkännandemönster.

Till skillnad från generika kan biosimilarer inte godkännas på grundval av minimala och billiga tester för att bevisa bioekvivalens. Eftersom biologiska läkemedel är komplexa, heterogena produkter som härrör från levande celler, kan de endast visas vara mycket lika den lämpliga referensprodukten och kräver därför demonstration att det inte finns några kliniskt betydelsefulla skillnader i säkerhet och effekt. I vilken utsträckning kliniska prövningar krävs kommer till stor del avgöra kostnaden för utveckling.

Särläkemedel

Föräldralösa sjukdomar drabbar färre än 200 000 amerikaner varje år. Sedan Orphan Drug Act från 1983 har över 400 läkemedel och biologiska produkter för sällsynta sjukdomar utsetts av Food and Drug Administration (från och med 2015), 260 enbart 2013. Under 2014, försäljning av de 10 bästa särläkemedlen i USA uppgick till 18,32 miljarder USD; år 2020 beräknas försäljningen av särläkemedel över hela världen stå för 19 % (28,16 miljarder USD) av de totala utgifterna för receptbelagda läkemedel för 176 miljarder USD.

Däremot kostade särläkemedel cirka 19,1 gånger mer än icke-särläkemedel (på årsbasis) 2014, till en genomsnittlig årlig kostnad per patient på 137 782 USD. Vissa är oroade över att de incitament som ges till läkemedelsföretag att utveckla särläkemedel av FDA:s program för särläkemedel tar bort företagens uppmärksamhet från att utveckla läkemedel som kommer att gynna fler av befolkningen.

Medicinska apparater

Det finns mer än 6500 medicintekniska företag i USA, varav mer än 80 % har färre än 50 anställda. Enligt det amerikanska handelsdepartementet förväntas marknadsstorleken för medicinteknisk industri i USA uppgå till 133 miljarder USD år 2016.

Observatörer förutser vidare utveckling och uppkomst av bärbara hälsoövervakningsenheter, telediagnos och teleövervakning, robotik, biosensorer, tredimensionell (3D) utskrift, nya in vitro- diagnostiska tester och mobilappar som gör det möjligt för användare att övervaka sin hälsa och relaterat beteende bättre.

Trender inom läkemedelsexport och patent

Högteknologisk export från USA som världsandel, 2008–2013, data från Comtrades databas, hämtad från UNESCO:s vetenskapliga rapport: mot 2030 (2015), figur 5.10

Fram till 2010 var USA en nettoexportör av läkemedel. Sedan 2011 har företaget blivit nettoimportör av dessa varor. USA har förlorat sitt världsledarskap för högteknologiska varor. Till och med dator- och kommunikationsutrustning monteras nu i Kina och andra framväxande ekonomier, med högteknologiska mervärdeskomponenter som produceras på annat håll.

USA är ett postindustriellt land. Importen av högteknologiska produkter överstiger vida exporten. Men USA:s tekniskt skickliga arbetskraft producerar en stor volym patent och kan fortfarande dra nytta av licensen eller försäljningen av dessa patent. Inom USA:s vetenskapliga industrier verksamma inom forskning är 9,1 % av produkterna och tjänsterna relaterade till licensiering av immateriella rättigheter.

När det gäller handel med immateriella rättigheter är USA fortfarande oöverträffat. Intäkterna från royalties och licenser uppgick till 129,2 miljarder dollar 2013, den högsta i världen. Japan kommer en avlägsen andraplats, med intäkter på 31,6 miljarder dollar 2013. USA:s betalningar för användning av immateriella rättigheter uppgick till 39,0 miljarder dollar 2013, endast överskred av Irland (46,4 miljarder dollar).

Se även

Källor

Definition of Free Cultural Works logo notext.svg, UNESCO. Den här artikeln innehåller text från ett gratis innehållsverk. Licensierad under CC-BY-SA IGO 3.0. Text hämtad från UNESCO Science Report: mot 2030 <a i=4>​, För att lära dig hur du lägger till öppen licenstext till Wikipedia-artiklar, se denna instruktionssida . För information om återanvändning av text från Wikipedia , se användarvillkoren .