Voretigene neparvovec
| Genterapi | |
|---|---|
| Målgen | RPE65 |
| Vektor | Adeno-associerat virus serotyp 2 |
| Nukleinsyratyp | DNA |
| Kliniska data | |
| Handelsnamn | Luxturna |
| Andra namn | voretigen neparvovec-rzyl |
| AHFS / Drugs.com | Professionella drogfakta |
| Licensdata | |
Graviditetskategori _ |
|
Administreringsvägar _ |
Subretinal injektion |
| ATC-kod | |
| Rättslig status | |
| Rättslig status | |
| Identifierare | |
| CAS-nummer | |
| DrugBank | |
| UNII | |
| KEGG | |
Voretigene neparvovec , som säljs under varumärket Luxturna , är ett genterapiläkemedel för behandling av Lebers medfödd amauros .
Lebers medfödda amauros, eller biallelisk RPE65 -medierad ärftlig retinal sjukdom, är en ärftlig sjukdom som orsakar progressiv blindhet. Voretigene är den första tillgängliga behandlingen för detta tillstånd. Genterapin är inte ett botemedel mot tillståndet, men förbättrar synen avsevärt hos de som behandlas. Det ges som en subretinal injektion.
Voretigene neparvovec godkändes för medicinsk användning i USA i december 2017, Australien i augusti 2020 och i Kanada i oktober 2020. Det är den första genterapin in vivo som godkänts av US Food and Drug Administration (FDA).
Medicinsk användning
Voretigene neparvovec är indicerat för behandling av personer med synnedsättning på grund av ärftlig retinal dystrofi orsakad av bekräftade bialleliska RPE65-mutationer och som har tillräckligt med livskraftiga retinala celler.
Kemi och produktion
Voretigene neparvovec är en AAV2- vektor som innehåller humant RPE65- cDNA med en modifierad Kozak-sekvens . Viruset odlas i HEK 293-celler och renas för administrering.
Historia
Det utvecklades av Spark Therapeutics och Children's Hospital of Philadelphia .
Det beviljades särläkemedelsbeteckning för Leber medfödd amauros och retinitis pigmentosa . En ansökan om licens för biologiska läkemedel lämnades in till US Food and Drug Administration (FDA) i juli 2017 med Priority Review . Fas III- resultat från kliniska prövningar publicerades i augusti 2017. Den 12 oktober 2017 rekommenderade en viktig rådgivande panel till FDA, bestående av 16 experter, enhälligt godkännande av behandlingen. FDA godkände läkemedlet i december 2017. Med godkännandet fick Spark Therapeutics en prioritetsbevis för pediatrisk sjukdom .
Den första kommersiella försäljningen av voretigene neparvovec, som också var den första försäljningen av någon genterapiprodukt i USA, ägde rum i mars 2018. Priset för behandlingen vid den tidpunkten tillkännagavs vara 425 000 USD per öga.
Vidare läsning
- Ledford H (oktober 2017). "FDA-rådgivare stödjer genterapi för sällsynt form av blindhet" . Naturen . 550 (7676): 314. Bibcode : 2017Natur.550..314L . doi : 10.1038/nature.2017.22819 . PMID 29052639 .
- Wilson JM (mars 2018). "Intervju med Jean Bennett, MD, PhD". Human genterapi. Klinisk utveckling . 29 (1): 7–9. doi : 10.1089/humc.2018.29032.int . PMID 29641279 .
- Ameri H (mars 2018). "Utsikter till retinal genterapi efter kommersialisering av voretigene neparvovec-rzyl för retinal dystrofi förmedlad av RPE65-mutation" . Journal of Current Ophthalmology . 30 (1): 1–2. doi : 10.1016/j.joco.2018.01.006 . PMC 5859497 . PMID 29564403 .
- Russell S, Bennett J, Maguire AM, High KA (2018). "Voretigene neparvovec-rzyl för behandling av biallelisk RPE65-mutationsassocierad retinal dystrofi". Expertutlåtande om särläkemedel . 6 (8): 457–464. doi : 10.1080/21678707.2018.1508340 . S2CID 81437112 .
- Bakall B, Hariprasad SM, Klein KA (juli 2018). "Nedväxande genterapibehandlingar för ärftliga näthinnesjukdomar" . Oftalmisk kirurgi, laser och bildbehandling näthinnan . 49 (7): 472–478. doi : 10.3928/23258160-20180628-02 . PMID 30021033 .
- "Drug and Device News" . P & T . 43 (2): 74–104. Februari 2018. PMC 5768294 . PMID 29386862 .
externa länkar
- "Voretigene neparvovec" . Läkemedelsinformationsportal . US National Library of Medicine.
