Rimeporid

Rimeporid

Kliniska data
ATC-kod	ingen
Rättslig status
Rättslig status	Experimentell
Identifierare
IUPAC-namn N- (2-metyl-4,5-bis(metylsulfonyl)bensoyl)guanidin
CAS-nummer	187870-78-6
PubChem CID	9799487
ChemSpider	7975252
UNII	QH6B4V5743
ChEMBL	ChEMBL2107802
Kemiska och fysikaliska data
Formel	C11H15N3O5S2 _ _ _ _ _ _ _ _ _
Molar massa	333,38 g·mol -1
3D-modell ( JSmol )	Interaktiv bild
LEDER Cc1cc(c(cc1C(=O)NC(=N)N)S(=O)(=O)C)S(=O)(=O)C
InChI InChI=1S/C11H15N3O5S2/c1-6-4-8(20(2,16)17)9(21(3,18)19)5-7(6)10(15)14-11(12)13/ h4-5H, 1-3H3, (H4,12,13,14,15) Nyckel:GROMEQPXDKRRIE-UHFFFAOYSA-N

Rimeporide är ett experimentellt läkemedel för behandling av Duchennes muskeldystrofi, utvecklat av EspeRare-stiftelsen. det har beviljats ​​särläkemedelsstatus av Europeiska läkemedelsmyndigheten .

Handlingsmekanism

Ämnet blockerar en jonpump som kallas natrium-väte-antiporter 1 . Även om den exakta mekanismen är okänd, spekuleras det att hämning av denna pump minskar överbelastning av pH, natrium och kalcium i celler hos patienter med Duchennes muskeldystrofi.

Historia

Rimeporid utformades som en behandling för kronisk hjärtsvikt . Det testades i sju kliniska fas I-studier på patienter med kronisk hjärtsvikt och någon grad av njurinsufficiens. Därefter licensierades läkemedlet till EspeRare, en schweizisk ideell organisation som syftar till att ompositionera läkemedel för sällsynta sjukdomar. Från och med maj 2015 har substansen visat sig vara effektiv i flera djurmodeller av Duchennes muskeldystrofi.

Det har också nyligen testats på unga pojkar med Duchennes muskeldystrofi i åldrarna 6 till 11 år.

Se även

Andra läkemedel mot Duchennes muskeldystrofi

• Ataluren
• Biostrofin (experimentell)
• Idebenone (experimentell)