Biostrofin
Biostrofin är ett läkemedel som kan fungera som vehikel för genterapi vid behandling av Duchenne och Beckers muskeldystrofi .
Eftersom mutationer i genen som kodar för proteinet dystrofin är den underliggande defekten som är ansvarig för båda sjukdomarna, kommer biostrofin att leverera en genetiskt framställd, funktionell kopia av genen på molekylär nivå till påverkade muskelceller. Dosering , såväl som ett genomförbart sätt för systemisk frisättning av läkemedlet hos patienter, undersöks för närvarande med användning av både hund- och primatdjurmodeller .
Biostrophin tillverkas av Asklepios BioPharmaceuticals, Inc., med finansiering från Muscular Dystrophy Association .
Se även
Andra läkemedel mot Duchennes muskeldystrofi
externa länkar