Precision BioSciences

Precision BioSciences, Inc.

Handlas som	Nasdaq : DTIL
Industri	Bioteknik Genomteknik Farmaceutisk
Grundad	2006 ( 2006 ) i Durham, North Carolina
Grundare	Derek Jantz Jeff Smith Matt Kane
Nyckelpersoner	Michael Amoroso (VD och koncernchef)
Inkomst	115,5 miljoner dollar
Antal anställda	192 (2022)
Hemsida	precisionbiosciences .com

Precision BioSciences, Inc. är ett börsnoterat amerikanskt genredigeringsföretag i kliniskt stadium med huvudkontor i Durham, North Carolina . Precision grundades 2006 och fokuserar på att utveckla både in vivo och ex vivo genredigeringsterapier med hjälp av sin egenutvecklade "ARCUS" genomredigeringsplattform .

Historia

Derek Jantz och Jeff Smith träffades som postdoktorer vid Duke University och i mars 2006 grundade de Precision BioSciences tillsammans med Matt Kane, en student vid Duke Fuqua School of Business vid den tiden. Företaget gick igenom två omgångar av tidig finansiering: en serie A-runda ledd av venBio för att finansiera utvecklingen av genomredigeringsplattformen och serie B-finansiering för att finansiera produktutvecklingsinsatser. Bolaget slutförde sitt börsintroduktion 2019 och handlas under Nasdaq -tickern DTIL.

Precision ingick ett samarbete med Eli Lilly i november 2020 för att använda ARCUS-redigering för upp till sex in vivo -mål kopplade till genetiska sjukdomar, med början i Duchennes muskeldystrofi . I september 2021 tillkännagav Precision ytterligare två samarbeten, med det brittiska bioteknikföretaget Tiziana Life Sciences för att utforska användningen av foralumab för att hjälpa chimär antigenreceptor (CAR) T-cellsterapi, och med Philadelphia-baserade iECURE för att avancera kandidater till kliniska prövningar och undersöka hur ARCUS kan hjälpa till att behandla leversjukdomar. Michael Amoroso, tidigare VD för cell- och genterapiutvecklaren Abeona Therapeutics, efterträdde Matt Kane som VD och koncernchef i oktober 2021. I december tillkännagav Precision sitt inträde i ett avtal med ett syndikat av investerare under ledning av ACCELR8 om att avknoppa sitt dotterbolag, Elo Life Systems, och skapa ett oberoende företag fokuserat på livsmedels- och jordbruksaffärer.

ARCUS genomredigering

Precision BioSciences egenutvecklade teknologi är ARCUS-plattformen och ARCUS- nukleaser . ARCUS-nukleaser är baserade på ett naturligt förekommande genomredigeringsenzym, I-CreI , ett målsökande endonukleas som utvecklades i algen Chlamydomonas reinhardtii för att göra mycket specifika skärningar och DNA -insättningar i cellulärt DNA. Nukleaset kan avaktivera sig själv när genredigeringar har gjorts, vilket minimerar potentiell off-targeting. Ett ARCUS-nukleas är också mycket mindre i storlek än CRISPR spCas9. Den kan använda antingen adenoassocierade virusvektorer (AAV) eller lipidnanopartiklar (LNP) för leverans till specifika vävnader och celler. Precision har använt ARCUS-nukleaser för att utveckla flera ex vivo allogena , "off-the-shelf" CAR T-cellsimmunterapier i tidiga kliniska prövningar. Företaget använder också ARCUS för in vivo genredigeringsprogram, av vilka några är under preklinisk utveckling från och med maj 2022.

I likhet med I-CreI genererar ARCUS-nukleaser ett unikt klyvningsställe i DNA som kännetecknas av fyra-baspar, 3'-överhäng. ARCUS-nukleaser kan utföra en rad komplexa redigeringar, inklusive geninsättning , genexcision och genreparation . ARCUS-nukleaser kan genomföra alla redigeringsoperationer i ett steg, vilket möjliggör effektiv multiplexering av redigeringar.

Precision har visat några ytterligare tillämpningar av ARCUS-plattformen, inklusive behandling av ornitin - transkarbamylasbrist hos nyfödda icke-mänskliga primater och vid användning av en LNP för att behandla kronisk hepatit B. Företaget söker också PBGENE-PCSK9, en kandidat för att behandla familjär hyperkolesterolemi , och PBGENE-PH1, en kandidat för att behandla primär hyperoxaluri typ 1.

Kliniska tester

Precision håller på att utveckla flera kandidater inriktade på non-Hodgkin-lymfom , akut lymfatisk leukemi (ALL) och multipelt myelom . Företagets huvudkandidat inriktad på CD19 , PBCAR0191, erhöll särläkemedelsbeteckning från US Food and Drug Administration för behandling av ALL och mantelcellslymfom , en aggressiv subtyp av non-Hodgkin-lymfom, såväl som fast track- beteckning för behandling av B -cell ALLA. PBCAR0191 påbörjade sin fas 1/2a kliniska prövning av vuxna försökspersoner i mars 2019. I juni 2022 rapporterade Precision en 100 % svarsfrekvens, en 73 % fullständig svarsfrekvens och en 50 % varaktig svarsfrekvens, och företaget försökte öka inskrivningen i studien.

Precision utvecklar också PBCAR19B som en anti-CD19-smygcellskandidat som använder en enda genredigering för att slå ner beta-2-mikroglobulin, för vilken en fas 1-studie påbörjades i juni 2021. Företaget genomför också en klinisk fas 1/2a-studie utvärderar PBCAR269A, dess undersökningsallogena B-cellmognadsantigen -riktade CAR T-cellterapi, för behandling av multipelt myleloma. PBCAR269A påbörjade sina fas 1-studier i april 2020 och hade från och med juli 2022 övergått till rekrytering för sin fas 1/2a-studie, som innehåller PBCAR269A i kombination med nirogacestat , en gammasekretashämmare . År 2020 beviljade FDA snabbspårsbeteckning till PBCAR269A för behandling av recidiverande eller refraktärt multipelt myelom, efter att tidigare ha gett särläkemedelsbeteckningen.

externa länkar

• Officiell hemsida
• Affärsdata för Precision BioSciences, Inc.:
  • Bloomberg
  • Google
  • SEC-anmälningar
  • Yahoo!