Patientrapporterat utfall

Ett patientrapporterat utfall ( PRO ) är ett hälsoutfall direkt rapporterat av patienten som upplevt det. Det står i motsats till ett utfall som rapporterats av någon annan, såsom en läkare -rapporterat utfall, ett sjuksköterska -rapporterat utfall, och så vidare. PRO-metoder, såsom frågeformulär , används i kliniska prövningar eller andra kliniska miljöer , för att bättre förstå en behandlings effekt eller effektivitet. Användningen av digitaliserade PRO, eller elektroniska patientrapporterade utfall (ePRO), ökar i dagens hälsoforskningsmiljö.

Terminologi

PRO:er ska inte förväxlas med PCO:er eller patientcentrerade resultat . Det senare innebär att man använder ett frågeformulär som täcker frågor och problem som är specifika för en patient. Istället patientrapporterade utfall rapporteringssituationer där endast patienten tillhandahåller information relaterad till en specifik behandling eller tillstånd; denna information kan vara av intresse för patienten eller inte.

Vidare bör PRO inte förväxlas med PREM (patientrapporterade erfarenhetsmått), som fokuserar mer på en patients övergripande upplevelse jämfört med fokus på specifika behandlingsresultat. Termen PROs blir allt mer synonymt med "patientrapporterade utfallsmått" (PROMs).

Översikt

PRO är ett paraplybegrepp som täcker en hel rad potentiella mätningar, men det syftar specifikt på "självrapportering" av patienten. PRO-data kan samlas in via självadministrativa frågeformulär, som patienten fyller i själv, eller genom patientintervjuer. Den senare kommer dock endast att kvalificeras som PRO om intervjuaren får patientens åsikter och inte använder svaren för att göra en professionell bedömning eller bedömning av effekten av en behandling på patientens tillstånd. Därför används PRO som ett sätt att samla patient- snarare än kliniska- eller andra resultatperspektiv. Det patientrapporterade perspektivet kan vara en viktig tillgång för att få behandling eller läkemedelsgodkännande .

Det finns inget incitament för patienter att rapportera sina resultatdata annat än att "betala det vidare" till samhället och hjälpa hälsoindustrin att förhindra onödigt lidande hos andra patienter.

Egenskaper

Ett väl utformat PRO-enkät bör bedöma antingen en enskild underliggande egenskap eller, där den tar upp flera egenskaper, bör det vara ett antal skalor som var och en tar upp en enskild egenskap. Dessa mätnings "egenskaper" kallas konstruktioner och frågeformulären som används för att samla in dem, kallas instrument , mått , skalor eller verktyg . Vanligtvis måste PRO-verktyg genomgå omfattande validering och testning.

Ett frågeformulär som mäter en enskild konstruktion beskrivs som endimensionell . Objekt (frågor) i ett endimensionellt frågeformulär kan läggas till för att ge en enda skala. Det kan dock inte antas att ett frågeformulär är endimensionellt bara för att författaren har tänkt att det ska vara det. Detta måste påvisas empiriskt (till exempel genom konfirmerande faktoranalys eller Rasch-analys ). Ett frågeformulär som mäter flera konstruktioner kallas flerdimensionellt. Ett flerdimensionellt frågeformulär används för att ge en profil av poäng; det vill säga att varje skala poängsätts och rapporteras separat. Det är möjligt att skapa en övergripande (en sammanfattning) poäng från ett flerdimensionellt mått med hjälp av faktoranalys eller preferensbaserade metoder, men vissa kan se detta som att lägga till äpplen och apelsiner tillsammans.

Frågeformulär kan vara generiska (utformade för att användas i vilken sjukdomspopulation som helst och täcka en bred aspekt av den uppmätta konstruktionen) eller tillståndsinriktade (utvecklade specifikt för att mäta de aspekter av resultatet som är av betydelse för en person med ett särskilt medicinskt tillstånd).

De vanligaste PRO-enkäterna bedömer en av följande konstruktioner:

Symtom (nedsättningar) och andra aspekter av välbefinnande
Funktionsnedsättning (handikapp)
Hälsostatus
Allmänna hälsouppfattningar
Livskvalitet (QoL)
Hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL)
Rapporter och betyg av hälso- och sjukvård.

Mätningar av symtom kan fokusera på en rad funktionsnedsättningar eller på en specifik funktionsnedsättning som depression eller smärta. Mått på funktion bedömer aktiviteter som personlig omvårdnad, dagliga aktiviteter och rörelseaktiviteter. Hälsorelaterade livskvalitetsinstrument är i allmänhet flerdimensionella frågeformulär som bedömer en kombination av aspekter av funktionsnedsättningar och/eller funktionshinder och återspeglar en patients hälsotillstånd. Däremot går livskvalitet utöver funktionsnedsättning och funktionshinder genom att fråga om patientens förmåga att uppfylla sina behov och även om deras känslomässiga reaktion på sina restriktioner.

En ny generation av korta och lättanvända verktyg för att övervaka patientresultat på regelbunden basis har nyligen föreslagits. Dessa verktyg är snabba, effektiva och lätta att förstå, eftersom de tillåter patienter att utvärdera sin hälsostatus och upplevelse på ett semi-strukturerat sätt och följaktligen samla in indata, samtidigt som de automatiskt spårar deras fysio-emotionella känslighet. Som en del av National Institute of Health's Roadmap Initiative, använder Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) moderna framsteg inom psykometri som objektresponsteori (IRT) och datoriserad adaptiv testning (CAT) för att skapa mycket tillförlitliga och validerade mätverktyg . Litteraturen föreslår ökad konsekvens i rekommendationer för att vägleda PROM-val för kliniska prövningar.

Validering och kvalitetsbedömning

Det är väsentligt att ett PRO-instrument uppfyller vissa utvecklings-, psykometriska och skalningsstandarder om det ska ge användbar information (t.ex.). Specifikt bör åtgärder ha en god teoretisk grund och vara relevanta för den patientgrupp som de ska användas med. De bör också vara tillförlitliga och giltiga (inklusive känsliga för underliggande förändringar) och skalans struktur (oavsett om den har en enda eller flera domäner) bör ha testats noggrant med lämplig metodik för att motivera användningen av skalan eller sammanfattande poäng. Valideringen av PRO-åtgärderna bör innefatta inte bara kortsiktiga utan även långsiktiga framgångar för att kunna spegla insatsernas hållbarhet. Klassiska exempel på sådana verktyg och metoder finns i vanliga onkologiska verktyg, såsom FACT- eller EORTC-verktyg.

Dessa standarder måste upprätthållas i alla målspråkspopulationer. För att säkerställa att utvecklingsstandarder är konsekventa i översatta versioner av ett PRO-instrument genomgår det översatta instrumentet en process som kallas språklig validering där den preliminära översättningen anpassas för att återspegla kulturella och språkliga skillnader mellan olika målpopulationer.

Preferensbaserad

Preferensbaserade PRO kan användas för beräkning av ett kvalitetsjusterat levnadsår . En preferensbaserad PRO har en algoritm kopplad till PRO-instrumentet som kan "väga" de resultat som rapporterats av patienter enligt preferenserna för hälsoutfall för en grupp individer såsom allmänheten eller patientgrupper. Syftet med denna "vägning" är att se till att hälsoelement som är mycket viktiga får större vikt vid beräkning av summapoäng. Till exempel kan individer anse att problem med sitt humör är viktigare än begränsningar i vanliga aktiviteter. Exempel på generiska preferensbaserade PRO är Health Utilities Index och EQ-5D . Tillståndsinriktade preferensbaserade PRO finns också, men det finns några frågor om deras jämförbarhet med generiska PRO när de används för beräkning av kvalitetsjusterade livsår.

Exempel

Många av de vanliga generiska PRO-verktygen bedömer hälsorelaterad livskvalitet eller patientutvärderingar av hälso- och sjukvård. Till exempel SF-36 Health Survey , SF-12 Health Survey, Profile, Nottingham Health Profile , Health Utilities Index, Quality of Well-Being Scale, EuroQol (EQ-5D) och Consumer Assessment of Healthcare Providers and Systems (CAHPS) undersökningsinstrument är PRO-instrument.

Tillståndsinriktade verktyg kan fånga vilken som helst av konstruktionerna som anges ovan, beroende på vilket syfte de designades för. Exempel inkluderar Adult Astma Quality of Life Questionnaire (AQLQ), Kidney Disease Quality of Life Instrument, National Eye Institute Visual Functioning Questionnaire, Epilepsi Surgery Inventory, Migrän Specifik Livskvalitet (MSQOL) , Ankyloserande spondylit Quality of Life Questionnaire ( ASQoL ) ) och Seattle Angina Questionnaire (SAQ), för att nämna några.

PROMS i AJRR

American Joint Replacement Registry (AJRR) lanserade sin nivå III-plattform för patientrapporterade utfall (PRO) i november 2015 och bytte till en ny version skapad och värd för Ortech Systems 2016. AJRR importerar PRO-data till AJRR:s efterfrågerapportering och elektroniska Instrumentbräda system. Klinisk personal kan komma åt patientdata samtidigt som de har möjlighet att hantera PRO-undersökningar elektroniskt via en säker patientportal. AJRR Dashboard-systemet kan också hämta platsspecifika patientrapporter och sammanfattande resultat för varje PRO-åtgärd som stöds av AJRR-systemet.

AJRR samarbetade med flera ortopediska organisationer för att identifiera de specifika åtgärder som AJRR bör rekommendera och som kan användas som nationella riktmärken. Även om specifika åtgärder rekommenderas, förstår AJRR att vissa institutioner kan ha en långvarig PRO-datainsamlingsprocess. Deltagande sjukhus kan lämna in och hämta dessa alternativa åtgärder, men det kommer inte att finnas några nationella riktmärken tillgängliga för dem.

PROM i NHS

Sedan den 1 april 2009 har alla vårdgivare som finansieras av National Health Service (NHS) i England varit skyldiga att tillhandahålla patientrapporterade resultatmått (PROMs) i fyra elektiva kirurgiska ingrepp: höftprotes, knäprotes, åderbråckkirurgi och bråckkirurgi . Patienterna uppmanas att fylla i ett frågeformulär innan de genomgår det kirurgiska ingreppet; ett uppföljningsformulär skickas sedan till patienten några veckor eller månader senare. Patientmedverkan är dock inte obligatorisk.

I december 2013 granskade ett team från London School of Hygiene and Tropical Medicine de första tre åren av NHS PROMs data som fångade svar från mer än 50 000 patienter som genomgick reparation av ljumskbråck, åderbråck eller höft- eller knäproteser. De fann "inga skäl att föreslå att vi skulle börja minska antalet operationer vi gör".

I läkemedelslicenser och etikettpåståenden

Patientrapporterade utfall är viktiga i ett regulatoriskt sammanhang. US Food and Drug Administration (FDA) har utfärdat en formell vägledning till industrin om PRO i etikettpåståenden och European Medicines Agency (EMA) har tagit fram ett reflektionsdokument om HRQoL. Ett ökande antal myndighetsansökningar för nya läkemedel ger PRO-data för att stödja påståenden. DeMuro et al. (2013) har granskat läkemedelsgodkännanden för åren 2006–2010. De visade att av 75 läkemedel som godkänts av båda myndigheterna hade 35 (47 %) äntligen ett PRO-relaterat påstående som godkänts av EMA jämfört med 14 (19 %) för FDA. FDA var mer benägna att godkänna påståenden om symtomminskning, medan EMA godkände relativt fler påståenden om förbättring av funktion eller HrQoL.

PROM i multimodal smärtterapi

Operationalisering av framgång inom multimodal smärtterapi är en utmaning och har hittills präglats av enorm heterogenitet. Det finns ansträngningar att definiera kärnuppsättningar av patientrelevanta utfallsvariabler som ska mätas i kliniska prövningar i allmänhet och för multimodal smärtterapi. Samtidigt utvecklades ett kärnresultatmått baserat på PROMS med rutindata och validerades för operationaliserande framgång i multimodal smärtterapi. Valideringsstudier tyder också på lämplighet för att skildra långsiktig framgång i betydelsen hållbarhet av behandlingseffekter.

PROMs i epilepsi i Rural Maharashtra, Indien

Epilepsi står för en betydande andel av världens sjukdomsbörda och drabbar 1 % av befolkningen ^{[ cirkulär referens ]} vid 20 års ålder och 3 % av befolkningen vid 75 års ålder. Prevalensen av epilepsi i Maharashtra uppskattas till 1 miljon människor. Epilepsy Foundation of India har tillhandahållit gratis diagnostik och behandling till personer som lever med epilepsi på landsbygden i Maharashtra sedan 2011. Sedan 2018 har de använt MedEngage-tjänster för att samla in PRO från tusentals patienter över hela staten. Patienter använder en hjälplinje utan kostnad för att rapportera utfall varannan till var tredje månad relaterade till följsamhet, medicintillgänglighet, anfallsfrekvens, sjukvårdsrelaterad livskvalitet och några andra parametrar. Alla PROMs analyseras för att hjälpa till att vägleda offentlig politik och optimera resursallokering för personer som lever med epilepsi i Maharashtra.

Förhållande till annan data

Termen patientrapporterade hälsodata introducerades också 2018 för att inkludera patientrapporterade data som inte är resultat (t.ex. patientrapporterade komorbiditeter, mediciner, sjukhusvistelser).

Se även

Bradley C. Vikten av att skilja hälsostatus från livskvalitet. Lancet . 2001; 357 (9249):7-8.
Fung CH, Hays RD. Utsikter och utmaningar med att använda patientrapporterade resultat i klinisk praxis. Livskvalitetsforskning . 2008; 17: 1297-302.
Doward LC, McKenna SP, Definiera patientrapporterade resultat. Värde i hälsa . 2004; 7(S1): S4-S8.
Fayers P, Hays RD. (red.) Assessing Quality of Life in Clinical Trials: Methods and Practice. Oxford: Oxford University Press, 2005.
Gallagher P, Ding L, Ham HP, Schor EL, Hays RD, Cleary PD. Utveckling av ett nytt patientbaserat mått på pediatrisk ambulatorisk vård. Pediatrik . 2009; 124: 1348-1354.
Hays RD, Reeve BB. Mätning och modellering av hälsorelaterad livskvalitet. I J. Killewo, HK Heggenhougen & SR Quah (red.), Epidemiology and Demography in Public Health (s. 195–205). Elsevier, 2010.
Kennedy D, CRF Designer , Canary Publications, ISBN 0-9531174-7-2
McKenna SP, Doward LC, Integrating Patient-Reported Outcomes. Värde i hälsa . 2004; 7(S1): S9-S12.
Patrick DL, Bergner M. Mätning av hälsotillstånd på 1990-talet. Annu Rev Folkhälsa . 1990; 11: 165-83.
Tennant A, McKenna SP. Konceptualisera och definiera resultat. Br J Rheumatol 1995;34:899-900.
Valderas JM, Alonso J. Patientrapporterade resultatmått: ett modellbaserat klassificeringssystem för forskning och klinisk praxis. Qual Life Res . 2008; 17: 1125-35.
Wiklund I., Bedömning av patientrapporterade utfall i kliniska prövningar: exemplet på hälsorelaterad livskvalitet, Fundam Clin Pharmacol . 2004 Jun;18(3):351-63.
Willke RJ, Burke LB, Erickson P., Mätning av behandlingseffekt: en genomgång av patientrapporterade resultat och andra effektmått i godkända produktetiketter, Control Clin Trials . 2004 dec;25(6):535-52.

externa länkar