Elosulfas alfa
| Kliniska data | |
|---|---|
| Handelsnamn | Vimizim |
| AHFS / Drugs.com | Flera konsumentinformation |
| Licensdata | |
| ATC-kod | |
| Rättslig status | |
| Rättslig status |
|
| Identifierare | |
| CAS-nummer | |
| IUPHAR/BPS | |
| ChemSpider |
|
| UNII | |
| KEGG | |
| Kemiska och fysikaliska data | |
| Formel | C 5020 H 7588 N 1364 O 1418 S 34 |
| Molar massa | 110 826,09 g ·mol -1 |
Elosulfase alfa (varunamn Vimizim ) är ett läkemedel för behandling av Morquios syndrom som orsakas av en brist på enzymet N-acetylgalaktosamin-6-sulfatas . Elosulfase alfa är en syntetisk version av detta enzym.
Elosulfase alfa utvecklades av BioMarin Pharmaceutical Inc. och godkändes för användning i USA av Food and Drug Administration 2014.
Läkemedlet används i enzymersättningsterapi ; en studie från 2014 bekräftade att den var effektiv på unga patienter med Morquios syndrom typ A. Behandling med denna medicin var mest effektiv vid luftvägssymtom, dagliga aktiviteter och tillväxt, vilket bekräftades i en tidning från 2015.
Kostnaden för elosulfas alfa i vissa länder är 2 080 000-6 240 000 dollar per år, vilket har gjort det svårt för vissa hälsosystem att ha råd med det.
I juni 2019 utfärdade en belgisk domstol ett preliminärt föreläggande som tvingade BioMarin att fortsätta leverera Vimizim till en ung flicka som lider av Morquios syndrom utan kostnad. BioMarin slutade tillhandahålla läkemedlet gratis i början av året efter att förhandlingarna med belgiska hälsomyndigheter om återbetalning av produkten vid upprepade tillfällen misslyckats. Detta fick föräldrarna att inleda rättsliga förfaranden för att tvinga företaget att fortsätta tillhandahålla läkemedlet gratis. BioMarin beordrades att fortsätta göra det tills en definitiv dom skulle avkunnas, eller tills läkemedlet skulle finnas tillgängligt på den belgiska marknaden till ett rimligt pris.