Scioderm
| Industri | Läkemedel |
|---|---|
| Grundad | April 2013 |
| Grundare |
Robert Coull, CA, CBV Robert Ryan, Ph.D. |
| Huvudkontor | |
| Produkter | SD-101 för epidermolysis bullosa (EB) |
| Märken | Zorblisa |
Scioderm , som förvärvades av Amicus Therapeutics 2015, var ett företag med sällsynta sjukdomar fokuserat på att utveckla en behandling för Epidermolysis Bullosa (EB), en sällsynt genetisk sjukdom som kännetecknas av extremt ömtålig hud och återkommande blåsbildning. Det finns för närvarande inga godkända behandlingar för EB. Scioderm utvecklade en topikal behandling känd som SD-101, eller Zorblisa, som syftade till att utlösa sårreduktion och stängning, och en minskning av kroppsytans täckning av blåsor och lesioner.
Epidermolysis Bullosa , ibland kallad "Fjärilshud", är en sällsynt genetisk bindvävssjukdom som i alla former resulterar i extremt ömtålig hud som blåser eller rivs vid minsta friktion eller trauma. EB manifesterar sig vanligtvis vid födseln eller tidig barndom. Enligt Dystrophic Epidermolysis Bullosa Research Association of America (DEBRA) är uppskattningsvis 1 av 20 000 levande födslar drabbade av någon typ av EB och störningen förekommer i varje ras och etnisk grupp över hela världen och påverkar båda könen lika.
I Scioderms initiala öppna fas 2-studie utförd på barn med antingen Simplex, Recessive Dystrophic (RDEB) eller Junctional EB, resulterade appliceringen av SD-101 i fullständig stängning av 88 % av målkroniska lesioner inom en månad, utöver en 57 % minskning av Body Surface Area (BSA) täckning av lesioner och erosioner efter 3 månaders daglig behandling.
SD-101, som nu ägs av Amicus Therapeutics , är för närvarande i fas 3 klinisk utveckling för att utvärdera Zorblisa som en terapi för behandling av lesioner och blåsor i samband med Epidermolysis Bullosa. Zorblisa är det första läkemedlet som någonsin går in i fas 3-utveckling för behandling av EB. Stamcellsforskning för Epidermolysis Bullosa pågår också av forskare vid University of Minnesota i enlighet med en öppen fas 2-studie.
I april 2013 fick Scioderm utmärkelsen Breakthrough Therapy från US Food and Drug Administration (FDA) för sin topikala behandling, SD-101 för Epidermolysis Bullosa. Som ett resultat av att Scioderm erhöll genombrottsterapibeteckning för SD-101, utsågs Scioderm till ett 2013 års "Fierce Top 15"-företag av FierceBiotech. Innan Scioderms mottagande av FDA:s genombrottsterapibeteckning för SD-101 hade den endast getts till högprofilerade läkemedelsföretag som Johnson & Johnson, Merck och Novartis. Utöver genombrottsterapi fick Scioderm Orphan Drug Designation från både FDA och från European Medicines Agency (EMA) för sin EB-behandling.
Historia
Scioderm grundades av Robert Coull och Robert Ryan. Coull och Ryan "förvärvade tillgången från ett annat företag, som hade visat en sårläkande effekt vid en lägre koncentration av den aktiva ingrediensen innan den aktuella [behandlingens] framsteg stoppades av bristande finansiering." I april 2013 fick företaget 16 miljoner dollar i serie A-finansiering från Morgenthaler Ventures and Technology Partners.
Den 31 augusti 2015 tillkännagav Amicus Therapeutics förvärvet av Scioderm i en affär värd cirka 950 miljoner USD baserat på uppnåendet av vissa milstolpar. Amicus planerar att slutföra den kliniska utvecklingen av SD-101 och att göra behandlingen kommersiellt tillgänglig för alla EB-patienter så snabbt som möjligt.