Plasminogen (medicin)
| Kliniska data | |
|---|---|
| Handelsnamn | Ryplazim |
| Andra namn | plasminogen, human-tvmh |
| Licensdata |
|
Administreringsvägar _ |
Intravenös |
| ATC-kod |
|
| Rättslig status | |
| Rättslig status |
|
Plasminogen , som säljs under varumärket Ryplazim , är ett biologiskt läkemedel för behandling av hypoplasminogenemi (plasminogenbrist typ 1). Det renas från human plasma och administreras intravenöst .
De vanligaste biverkningarna inkluderar buksmärtor, uppblåsthet, illamående, blödning, smärta i armar och ben, trötthet, förstoppning, muntorrhet, huvudvärk, yrsel, ledvärk och ryggsmärtor.
Individer med hypoplasminogenemi saknar ett protein som kallas plasminogen, som är ansvarigt för kroppens förmåga att bryta ner fibrinproppar. Plasminogenbrist leder till en ansamling av fibrin, vilket orsakar utveckling av utväxter (lesioner) som kan försämra normal vävnads- och organfunktion och kan leda till blindhet när dessa lesioner påverkar ögonen.
Plasminogen, human-tvmh godkändes för medicinsk användning i USA i juni 2021. Det är den första behandlingen för hypoplasminogenemi som godkänts av US Food and Drug Administration ( FDA).
Medicinsk användning
Plasminogen, human-tvmh är indicerat för behandling av personer med plasminogenbrist typ 1, även kallad hypoplasminogenemi, en störning som kan försämra normal vävnads- och organfunktion och kan leda till blindhet.
Historia
Effektiviteten och säkerheten för plasminogen baseras primärt på en enarmad, öppen (oblindad) klinisk prövning med 15 vuxna och pediatriska deltagare med plasminogenbrist typ 1. Alla deltagare fick plasminogen administrerat varannan till var fjärde dag i 48 veckor. Effektiviteten av plasminogen visades genom minst 50 % förbättring av deras lesioner hos alla 11 deltagare som hade lesioner vid baslinjen och frånvaro av återkommande eller nya lesioner hos någon av de 15 deltagarna under de 48 veckorna av behandlingen.
Den amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten (FDA) beviljade ansökan om klassificering av särläkemedel för plasminogen, fast track design, prioritetsgranskning och en prioritetsbevis för sällsynt pediatrisk sjukdom. FDA beviljade godkännande av Ryplazim till ProMetic Biotherapeutics Inc.
Den här artikeln innehåller material som är allmän egendom från United States Department of Health and Human Services .
externa länkar
- "Plasminogen" . Läkemedelsinformationsportal . US National Library of Medicine.
