International FOP Association

International FOP Association

Grundad	1988
Grundare	Jeannie L. Peeper, BA
Fokus	Ett botemedel mot FOP
Plats	North Kansas City, MO, USA
Område som betjänas	Över hela världen
Metod	Fondera forskning för att hitta ett botemedel mot Fibrodysplasia Ossificans Progressiva samtidigt som du stödjer, ansluter och förespråkar individer med FOP och deras familjer, och ökar medvetenheten över hela världen.
Nyckelpersoner	Jeannie L. Peeper, BA, grundare och president emeritus Kristi Gonzales, styrelseordförande Megan Olsen, vice ordförande Paul Brinkman, PhD, sekreterare Gary McGuire, B.Comm., kassör
Hemsida	www.ifopa.org

International Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Association ( IFOPA ) är en USA-baserad 501(c)(3) ideell organisation som stödjer medicinsk forskning, utbildning och kommunikation för personer som lider av det sällsynta genetiska tillståndet Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP). IFOPA:s uppdrag är att finansiera forskning för att hitta ett botemedel mot FOP samtidigt som man stödjer, kopplar och förespråkar individer med FOP och deras familjer, och ökar medvetenheten över hela världen. IFOPA styrs av en frivillig styrelse som kan variera i antal från 9 till 15, av vilka minst en måste ha FOP. Föreningens läge är 1520 Clay St., Suite H2, North Kansas City , MO, 64116, en del av Kansas City, Missouri storstadsområde.

Grundande och historia

Jeannie L Peeper IFOPA grundare och VD

IFOPA grundades 1988 av Jeannie L. Peeper. Diagnostiserad med FOP 1962 vid fyra års ålder, tog Peeper examen från college 1985 med en kandidatexamen i socialt arbete. Michael Zasloff , då vid National Institutes of Health (NIH), studerade FOP och satte Peeper i kontakt med alla FOP-patienter som NIH känner till, arton totalt, till vilka Peeper skickade ett frågeformulär. Elva svarade. I början av 1988 startade Peeper ett nyhetsbrev som heter FOP Connection i samarbete med Nancy Sando, en av respondenterna. I juni samma år grundade Peeper IFOPA för att underlätta insamling av pengar till FOP-forskning och allmänt skapa medvetenhet om sjukdomen. Med ett initialt föreningsmedlemskap på elva blev Peeper konstituerande ordförande och Sando utsågs till vice ordförande. 1989 samarbetade Peeper med University of Pennsylvania för att stödja upprättandet av FOP Collaborative Research Project, och 1992, Center for Research in FOP and Related Disorders, insatser som leddes av Drs. Frederick Kaplan , Michael Zasloff och Eileen Shore .

Under hela 1990-talet anordnade IFOPA två internationella symposier om FOP och flera FOP-familjemöten. Under det första decenniet av 2000-talet hölls ytterligare två internationella symposier av IFOPA, och andra FOP:s vetenskapliga möten och familjemöten hölls i Argentina, Brasilien, Kanada, Frankrike, Tyskland, Italien, Nederländerna, Sverige och Storbritannien. I april 2006 upptäckte Centrum för forskning inom FOP FOP-genen. År 2020 hade organisationen över 500 medlemmar från 57 länder och hade samarbetat med FOP-organisationer och samhällen på alla kontinenter utom Antarktis.

2010 genomförde IFOPA de första årliga Jeannie L Peeper Awards för att uppmärksamma filantropi, samhällsengagemang, internationellt ledarskap och ungdomsledarskap till stöd för FOP:s sak. Även 2010 utsåg Central Florida Chapter av Association of Fund Raising Professionals Peeper till vinnare av 2010 Lifetime Achievement Award för hennes arbete med att grunda och etablera IFOPA. En sammankomst av FOP-familjer, supportrar, forskare och representanter för läkemedelsindustrin hölls i Orlando i slutet av 2013 på föreningens 25-årsjubileum.

IFOPA var värd för FOP-läkemedelsutvecklingsforum 2014 och 2016 i Boston, 2017 på Sardinien, Italien och 2019 i Orlando. Forumen samlade FOP-experter för att diskutera den senaste forskningen, lösa läkemedelsutvecklingsutmaningar och stärka det globala nätverket av forskningssamarbeten. 2019 Drug Development Forum lockade 154 deltagare från 19 länder inklusive forskare, kliniker, representanter för bioteknik- och läkemedelsföretag, tillsynsmyndigheter, förespråkare och personer som lever med FOP.

Citerar den 27:e årsrapporten för FOP Collaborative Research Project "Från och med den 1 januari 2018 fanns det 37 forskningsuniversitet och/eller kliniska centra aktivt engagerade i FOP-forskning; 18 i USA och Kanada, 12 i Europa, fem i Asien , en i Afrika och en i Australien. Den 1 januari 2018 fanns det 12 läkemedels- och bioteknikföretag som aktivt utvecklade läkemedel för FOP baserat på en mängd hårda mål, och över 30 företag som har uttryckt intresse."

I början av 2017 stängde IFOPA sitt kontor i Orlando och flyttade administrativ verksamhet till North Kansas City, Missouri. En omorganisationsplan innebar att flera nya tjänster skapades enligt följande: chef för forskningsutveckling och partnerskap, chef för familjetjänster, donatorrelationer och administrativ samordnare, insamlingschef för communityn och projektdirektör för FOP-registret.

Användning av medel och insamling

Historiskt sett har IFOPA allokerat över 80 % av sin årliga budget till medicinsk forskning och program och donerat i intervallet 350 000 USD till 650 000 USD årligen till FOP-laboratoriet. IFOPA är en GuideStar Gold-deltagare i kraft av den offentliga information som IFOPA tillhandahåller utöver den som är tillgänglig från IRS. Allmän omkostnad, definierad som en kombination av insamlings- och förvaltningskostnader, har under det senaste decenniet i genomsnitt legat under Association of Fundraising Professionals uttalande att den genomsnittliga amerikanen anser att 23 cent på dollarn som spenderas på sådana kostnader är en rimlig siffra. IFOPA:s bokslut och 990-talet publiceras på IFOPA:s webbplats.

IFOPA-insamlingen sker främst från familjeorganiserade aktiviteter snarare än stora rikstäckande evenemang. Utöver föreningens egna årliga upprop, flera bidrag och traditionella familje-/vännerbrevdrivningar, inkluderar utbudet av familjeinsamlingar golfturneringar, grillfester, bingo, auktioner, komedishower, rockkonserter, försäljning av julkort, lotterier, supéer, idrottsevenemang och en mängd andra sociala evenemang och mottagningar. Några av de mer ovanliga insamlingarna inkluderar en årlig Burns Supper i Aberdeen Skottland, en isfisketävling och auktionering av ett täcke dekorerat med en dubbel spiralformad kant som symboliserar både DNA-dubbelhelixen och strävan efter att hitta ett botemedel. År 2010 grundade föreningen Jeannie Peeper Heritage Society, ett insamlingsprogram som riktar sig till stora givare och godsutdelning.

Medicinska och vetenskapliga rådgivare

IFOPA:s medicinska och vetenskapliga rådgivare är Frederick S. Kaplan , Eileen M. Shore och Michael Zasloff . Ovanstående ger föreningen råd i frågor som familjestöd och rådgivning, spridning av medicinska dokument och behandlingsriktlinjer, översättning av medicinska dokument, strategier för läkarmedvetenhet, förfrågningar om forskningsfinansiering och initiativ och andra frågor för vilka deras expertis krävs.

Frederick S Kaplan Co-director Center for Research i FOP.

Eileen Shore Co-Director Center for Research i FOP

Kaplan är Isaac och Rose Nassau professor i ortopedisk molekylär medicin och chef för avdelningen för ortopedisk molekylär medicin vid Perelman School of Medicine vid University of Pennsylvania . Kaplan är meddirektör för Center for Research in FOP and Related Disorders och är erkänd som världens ledande expert på genetiska störningar av heterotopisk förbening och skelettmetamorfos. 1997 tilldelades Kaplan den första begåvade stolen i USA för ortopedisk molekylär medicin. 2006 Newsweek Kaplan till en av "15 personer som gör Amerika stort". 2009 valdes Kaplan in i Institute of Medicine , en organisation som inrättats av United States National Academy of Sciences för att hedra professionella prestationer inom hälsovetenskap.

Shore är Cali och Weldon forskningsprofessor i FOP och professor i ortopedisk kirurgi och genetik vid Perelman School of Medicine vid University of Pennsylvania, meddirektör för Center for Research in FOP and Related Disorders, och chef för FOP Molecular Biologiskt laboratorium. Hon är tidigare ordförande i styrelsen för Advances in Mineral Metabolism (AIMM) och tjänstgjorde i American Society of Bone and Mineral Research (ASBMR) Council. Shore tilldelades en doktorsexamen från University of Pennsylvania (Cell and Molecular Biology) följt av postdoktoral utbildning i cellbiologi vid Fox Chase Cancer Center i Philadelphia. Shores samarbete med Kaplan ledde till upptäckten av de muterade generna i både FOP och POH Progressive osseous heteroplasia .

Zasloff är vetenskaplig chef, MedStar Georgetown Transplant Institute, Georgetown University School of Medicine . I början av 1980-talet, under sin tid vid National Institutes of Health som chef för Human Genetics Branch, började han kliniska och grundläggande studier av FOP och hjälpte till att grunda IFOPA tillsammans med Jeannie Peeper. 1989, som Upham-professor i pediatrik och genetik vid University of Pennsylvania och chef för avdelningen för mänsklig genetik vid Children's Hospital of Philadelphia , började han sitt samarbete med Fred Kaplan för att hitta både orsaken och botemedlet för FOP.

Tjänster och program

Som ett resultat av sällsyntheten av FOP är tillståndet föga känt även bland medicinska läkare. Närmare 90 % av FOP-patienter över hela världen är feldiagnostiserade. Under sådana omständigheter stödjer föreningen forskning direkt, gör information om FOP inklusive symtom och behandlingsriktlinjer tillgänglig för både läkare och familjer, och stödjer drabbade familjer med mentorskap, familjemöten och ett informationsnätverk. Nedan finns IFOPA:s program för forskning, utbildning, familjestöd och opinionsbildning. Ytterligare information om dessa program, inklusive nedladdningsbara rapporter, artiklar och annat material, kan erhållas från IFOPA:s webbplats.

Forskning

• IFOPA förser läkemedelsföretag som utvecklar terapier för FOP med patientperspektiv och input när det behövs och är lämpligt. Aktiva kliniska prövningar publiceras på www.clinicaltrials.gov och kan hittas med sökordet "fibrodysplasi". Se även fliken Läkemedelsutveckling på IFOPA:s webbplats.
• Finansierar Center for Research in FOP and Related Disorders vid University of Pennsylvania School of Medicine med $350,000-$650,000 årligen.
• Under 2015 initierade IFOPA det konkurrenskraftiga anslagsprogrammet för forskning fokuserat på nya terapeutiska tillvägagångssätt som sannolikt kommer att ha kortsiktig klinisk eller translationell relevans. Ett eller flera anslag delas ut för totalt 100 000 USD årligen, bedömning sker av en oberoende vetenskaplig rådgivande nämnd. Programmet finansieras av en anonym familjegivare.
• Tillhandahåller och stödjer FOP Connection Registry, en global frivillig säker flerspråkig webbaserad databas för att samla in och rapportera demografi, sjukdom och livskvalitetsinformation från FOP-patienter. Gör det möjligt för vårdpersonal, kliniska forskare och läkemedelsutvecklare att bättre förstå de kliniska egenskaperna och sjukdomsprogressionen hos den större populationen av FOP-patienter.
• Administrerar vetenskapliga forskningsstudier på FOP-medlemmar som står inför ytterligare åkommor
• Organiserar donationen av fallna mjölktänder från FOP-patienter till FOP-labbet. Tänderna används för att skörda vävnadsfader, vilket möjliggör forskning om FOP-celldifferentiering.

Utbildning

• Ger utbildning till det medicinska samhället om tidiga symtom på FOP.
• Utvecklar, publicerar och distribuerar videor, broschyrer och information om FOP och frågor som rör de som diagnostiserats med FOP via IFOPA:s webbplats och YouTube.
• Tillhandahåller FOP-fakta i korthet: Innehåller korta fakta om följande: Vad är FOP?; ett exempel på den typiska utvecklingen av FOP; demografi för FOP; kliniska egenskaper hos FOP; hitta ett botemedel och behandling för FOP.

Familjestöd

• En föreningswebbplats som ger allmänheten information om FOP, utvecklingen inom medicinsk forskning, länkar till relevanta webbplatser och kontaktuppgifter.
• Betty Ann Laue/IFOPA Resource Center: ett centralt clearinghus för information om FOP beläget på IFOPA-kontoret i Florida.
• The Medical Management of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva: Current Treatment Considerations (mars 2019).
• Vad är FOP? En guidebok för familjer och vad är FOP? Frågor och svar för barnen är resurspaket skrivna för familjer som har att göra med FOP.
• Medicinsk pärm: varje IFOPA-medlem med FOP är försedd med en pärm som organiserar och lagrar all information och medicinska dokument som behövs av läkare i en nödsituation eller för vanliga läkarbesök eller sjukhusvistelser. Pärmen innehåller akutnummer, nuvarande och tidigare recept, medicinsk historia och mediciner och kosttillskott.
• FOPonline : ett medlemsforum online för diskussion, support och forskningsnyheter.
• LIFE Awards, "Living Independently with Full Equality"-priser ger finansiering för att möjliggöra ett självständigt liv för dem med FOP.
• FOP Connection är IFOPA:s elektroniska kvartalsvisa nyhetsbrev. Den innehåller bilder och artiklar om och av medlemmar, insamlingsevenemang, givarbekräftelse, forskningsutveckling och förslag och resurser för att leva med FOP.
• Mentorprogrammet ger en familj-till-familj-anslutning med volontärrepresentanter förutom personalstöd. Varje volontär är antingen personligen drabbad av FOP eller är förälder/syskon/vårdgivare till en person med FOP.
• Symposier och möten som involverar FOP-patienter med läkare som är specialiserade på FOP i ett samarbetsforum för att diskutera FOP-forskning, utbyta information och dela hanteringsstrategier.
• International President's Council: ett världsomspännande nätverk av volontärer som lokaliserar FOP-familjer i sina länder, etablerar lokala FOP-organisationer och delar information om medvetandeaktiviteter, insamlingsevenemang och andra FOP-relaterade aktiviteter.
• Översättningsprojekt: en tjänst som till stor del levereras av internationella volontärer (vanligtvis företrädare för International President's Council) som tillhandahåller IFOPA-dokument och annat material på större språk (inklusive åtminstone franska, tyska, portugisiska, spanska och svenska).
• Traveling Resource Center förser det globala FOP-communityt med information och instruktioner angående verktyg och prylar som hjälper FOP-patienter att övervinna sina funktionshinder och leva självständigt.
• E-Learning Events - tillhandahåller och delar information mellan medlemmar om att övervinna vanliga hinder och vardagliga situationer genom videoseminarier och andra webbförbättrade kommunikationsmetoder.
• PrayforFOPHealing är en onlinegrupp som ger IFOPA-medlemmar en möjlighet att dela böneförfrågningar, inspirerande citat och dikter och prata om hur tron ​​upprätthåller dem.

Försvar

• IFOPA är medlem i Rare Bone Disease Network under US Bone and Joint Initiative för att förespråka ökad finansiering för sällsynta och försummade sjukdomar. Föreningar av särskild relevans för IFOPA är National Organization for Rare Disorders och Canadian Organization for Rare Disorders .

externa länkar

• IFOPA webbplats- www.ifopa.org