Eladocagene exuparvovec
| Genterapi | |
|---|---|
| Målgen | Aromatisk L-aminosyradekarboxylas |
| Kliniska data | |
| Andra namn | PTC-AADC |
| ATC-kod |
|
| Identifierare | |
| CAS-nummer | |
| DrugBank | |
| UNII | |
| KEGG | |
Eladocagene exuparvovec är en experimentell genterapiprodukt för behandling av aromatisk L-aminosyradekarboxylas (AADC)-brist . Den infunderar genen som kodar för det mänskliga AADC-enzymet i hjärnans putamenregion . Det efterföljande uttrycket av AADC resulterar i dopaminproduktion och, som ett resultat, utveckling av motorisk funktion hos patienter med AADC-brist.
De vanligaste biverkningarna inkluderar initial sömnlöshet, irritabilitet och dyskinesi.
Från och med maj 2022 rekommenderas eadocagene exuparvovec för godkännande av Europeiska kommissionen.
Samhälle och kultur
Eladocagene exuparvovec är det internationella icke-proprietära namnet (INN).
Rättslig status
Den 19 maj 2022 antog kommittén för humanläkemedel (CHMP) vid Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) ett positivt yttrande, som rekommenderade beviljande av ett försäljningstillstånd under exceptionella omständigheter för läkemedlet Upstaza, avsett för behandling av aromatisk L-aminosyradekarboxylas (AADC) brist. Eftersom Upstaza är ett läkemedel för avancerad terapi baseras CHMP:s positiva yttrande på en bedömning av kommittén för avancerade terapier. Sökanden till detta läkemedel är PTC Therapeutics International Limited.
Siffror
Vidare läsning
- Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu SI, Tseng SH, et al. (februari 2022). "Långsiktig effekt och säkerhet av eladocagene exuparvovec hos patienter med AADC-brist" . Mol Ther . 30 (2): 509–518. doi : 10.1016/j.ymthe.2021.11.005 . PMC 8822132 . PMID 34763085 .
externa länkar
- "Eladocagene exuparvovec" . Läkemedelsinformationsportal . US National Library of Medicine.
