Accelererat godkännande (FDA)
United States Food and Drug Administration (FDA) initierade FDA Accelerated Approval Program 1992 för att möjliggöra snabbare godkännande av läkemedel för allvarliga tillstånd som fyller ett otillfredsställt medicinskt behov. Det snabbare godkännandet är beroende av användning av surrogat endpoints . Läkemedelsgodkännande kräver vanligtvis kliniska prövningar med effektmått som visar en klinisk fördel, såsom ökad överlevnad för cancerpatienter. Läkemedel med accelererat godkännande kan initialt testas i kliniska prövningar som använder en surrogat endpoint, eller något som tros förutsäga klinisk nytta. Surrogat endpoints kräver vanligtvis mindre tid, och i fallet med en cancerpatient är det mycket snabbare att mäta en minskning av tumörstorleken, till exempel, än patientens totala överlevnad.
Läkemedel som godkänts under FDA Accelerated Approval Program behöver fortfarande testas i kliniska prövningar med hjälp av endpoints som visar klinisk nytta, och dessa prövningar är kända som fas 4 bekräftande prövningar . Om läkemedlet senare visar sig oförmöget att visa klinisk nytta för patienter, kan FDA dra tillbaka godkännandet. En studie som publicerades 2023, efter en liknande studie fokuserad på onkologi 2022, antydde att Accelerated Approval Program hade den avsedda effekten att förkorta tidslinjen till antingen traditionellt godkännande eller återkallande av ansökningar i fall där bekräftande prövningar hade påbörjats före starten av processen för accelererat godkännande; vidare verkade det inte ha någon inverkan på förhållandet mellan godkännande och återkallelse oavsett om accelererad eller traditionell väg användes.
Kontroverser
År 2022 undersökte kongressen den påskyndade passagen och godkännandet av Alzheimers-läkemedlet Aduhelm , tillverkat av Biogen och marknadsförs för $56 000 per patient och år. Även om FDA vanligtvis följer en rådgivande kommittés rekommendation, fann utredningen att FDA beslutade att överväga det under den accelererade godkännandevägen även om ingen av de 11 medlemmarna i kommittén rekommenderade Aduhelms godkännande. De fann att FDA på ett olämpligt sätt samarbetade med tillverkaren när det beviljade ett accelererat godkännande och att det släpptes i juni 2021 trots oro som tagits upp av experter om inkonsekvensen i läkemedlets kliniska data. FDA gav också läkemedlet en bred märkning, vilket gjorde att det kunde användas på alla Alzheimers patienter oavsett svårighetsgrad, även om det bara hade testats på personer med tidig Alzheimers och milda symtom. Enligt rapporten visste Biogen att dess lanseringspris på $56 000 var "omotiverat högt", men företagsledare ville "göra historia" och "etablera Aduhelm som en av de främsta läkemedelslanseringarna genom tiderna."
Se även
externa länkar
- Henninger, Daniel (2002). "Drug Lag" . I David R. Henderson (red.). Concise Encyclopedia of Economics (1:a uppl.). Library of Economics and Liberty . OCLC 317650570 , 50016270 , 163149563