Atidarsagen autotemcel
| Kliniska data | |
|---|---|
| Handelsnamn | Libmeldy |
| Andra namn | OTL-200 |
Administreringsvägar _ |
Intravenös infusion |
| ATC-kod | |
| Rättslig status | |
| Rättslig status |
|
| Identifierare | |
| UNII | |
Atidarsagene autotemcel , som säljs under varumärket Libmeldy , är en genterapibehandling för metakromatisk leukodystrofi (MLD) utvecklad av Orchard Therapeutics. Den innehåller en autolog CD34⁺ -cellberikad population som innehåller hematopoetiska stam- och progenitorceller transducerade med hjälp av en lentiviral vektor som kodar för den humana arylsulfatas A ( ARSA )-genen.
Atidarsagene autotemcel godkändes för medicinsk användning i EU i december 2020 och i Storbritannien i februari 2021.
Medicinsk användning
Atidarsagene autotemcel är indicerat för behandling av metakromatisk leukodystrofi (MLD) kännetecknad av bialleliska mutationer i arysulfatas A (ARSA)-genen som leder till en minskning av den enzymatiska ARSA-aktiviteten hos barn med sena infantila eller tidiga juvenila former, utan kliniska manifestationer av sjukdomen ; och hos barn med den tidiga juvenila formen, med tidiga kliniska manifestationer av sjukdomen, som fortfarande har förmågan att gå självständigt och innan kognitiv nedgång börjar.
Samhälle och kultur
Rättslig status
Atidarsagene autotemcel godkändes för medicinsk användning i EU i december 2020. Den godkändes för medicinsk användning i Storbritannien i februari 2021.
Ekonomi
I februari 2022 tillkännagavs att NHS England skulle tillhandahålla läkemedlet till patienter med metakromatisk leukodystrofi, efter att ha förhandlat fram en rabatt med tillverkaren. BeneluxA: s bedömning drog slutsatsen att den endast skulle ersättas om företaget erbjöd en betydande prissänkning. National Center for Pharmacoeconomics (NCPE) i Irland rekommenderar "att atidarsagene autotemcel inte övervägs för ersättning om inte kostnadseffektiviteten kan förbättras i förhållande till befintlig behandling."
