Rare Diseases Clinical Research Network

Rare Diseases Clinical Research Network ( RDCRN ) är ett initiativ från Office of Rare Diseases Research ( ORDR). RDCRN finansieras av ORDR, National Centre for Advancing Translational Sciences och samverkande institutcentra. RDCRN är utformad för att främja medicinsk forskning om sällsynta sjukdomar genom att tillhandahålla stöd för kliniska studier och underlätta samarbete, studieregistrering och datadelning. Genom RDCRN-konsortierna arbetar läkarforskare och deras tvärvetenskapliga team tillsammans med patientgrupper för att studera mer än 200 sällsynta sjukdomar på platser över hela landet.

RDCRN, som grundades av kongressen under Rare Diseases Act 2002, har inkluderat mer än 350 platser i USA och mer än 50 i 22 andra länder. Hittills har de omfattat 237 forskningsprotokoll och inkluderat mer än 56 000 deltagare i studier som sträcker sig från immunsystemstörningar och sällsynta cancerformer till hjärt- och lungsjukdomar, hjärnans utvecklingssjukdomar och mer.

Historia

Följande är en tidslinje för Rare Diseases Clinical Research Network:

Som ett resultat av Rare Diseases Act från 2002 begärde ORDR (i samarbete med National Center for Research Resources (NCRR), General Clinical Research Consortium (GCRC) Program och andra NIH-institut, ansökningar den 27 februari 2003. för ett kliniskt forskningsnätverk för sällsynta sjukdomar.
Den 3 november 2003 etablerade NIH nätverket Rare Diseases Clinical Research Network med ett datateknikkoordineringscenter och de första Rare Disease Clinical Research Consortia (RDCRCs). De grundande medlemmarna av RDCRN var:

Rare Disease Clinical Research Center för nya terapier och ny diagnostik, huvudutredare: Dr. Arthur L. Beaudet (Baylor College of Medicine, Houston, TX)
Vasculitis Clinical Research Network, huvudutredare: Dr. Peter A. Merkel (University Pennsylvania, Philadelphia, PA)
Konsortiet för sällsynta lungsjukdomar, huvudutredare: Dr. Bruce C. Trapnell (Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH)
Rare Diseases Clinical Research Center for Urea Cycle Disorders, Huvudutredare: Dr Mark L. Batshaw (Children's National Medical Center, Washington, DC)
Bone Marrow Failure Clinical Research Center, huvudutredare: Dr. Jaroslaw P. Maciejewski (The Cleveland Clinic Foundation , Cleveland, OH)
Nervsystemet Channelopathies Patogenes and Treatment, Huvudutredare: Dr. Robert C. Griggs ( University of Rochester , Rochester, NY)
The Natural History of Rare Genetic Steroid Disorders, Huvudutredare: Dr. Maria New (Weill Medical College vid Cornell University, New York, NY)
Data and Technology Coordinating Center, huvudutredare: Dr. Jeffrey P. Krischer (H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute, University of South Florida, Tampa, FL)

Den 8 februari 2009 samarbetade ORDR med 10 andra NIH-institut för att släppa två förfrågningar om återinlämningar för RDCRN.
Den 5 oktober 2009 tillkännagav NIH finansiering för 19 kliniska forskningskonsortier för sällsynta sjukdomar och ett Data Management Coordinating Center genom ORDR, tillsammans med National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS), Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health och mänsklig utveckling (NICHD) , National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) , National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK), National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) , National Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR) och National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS) .
Den 8 oktober 2014 tillkännagav NIH ytterligare finansiering på 29 miljoner dollar.
Den 3 oktober 2019 tillkännagav NIH finansiering av 38 miljoner USD för 20 kliniska forskningskonsortier för sällsynta sjukdomar och ett nytt Data Management and Coordinating Center genom National Center for Advancing Translational Science's Office of Rare Diseases Research, tillsammans med National Institute of Allergy och Infektionssjukdomar, Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development, National Institute of Neurological Disorders and Stroke, National Heart, Lung and Blood Institute, National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases, National Institute of Diabetes och matsmältnings- och njursjukdomar, National Institute of Dental and Craniofacial Research, National Institute of Mental Health och Office of Dietary Supplements.

Kliniska forskningskonsortier för sällsynta sjukdomar

I sin fjärde finansieringscykel består Rare Diseases Clinical Research Network (RDCRN) av 20 Rare Diseases Clinical Research Consortia (RDCRCs) och ett Data Management and Coordinating Center (DMCC).

RDCRC, DMCC och deras huvudutredare finns på följande institutioner:

Brain Vascular Malformation Consortium (BVMC), Helen Kim, MPH, Ph.D., University of California San Francisco, San Francisco, CA.
Brittle Bone Disorders Consortium (BBD), Brendan Lee, MD, Ph.D., Baylor College of Medicine, Houston, TX.
Klinisk forskning i amyotrofisk lateralskleros och relaterade störningar för terapeutisk utveckling ( CReATe), Michael Benatar, MD, Ph.D., University of Miami Miller School of Medicine, Miami, FL.
Congenital and Perinatal Infections Consortium (CPIC), David Kimberlin, MD, University of Alabama i Birmingham, Birmingham, AL.
Konsortium av forskare med eosinofila gastrointestinala sjukdomar (CEGIR), Marc E. Rothenberg, MD, Ph.D., Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH.
Developmental Synaptopathies Consortium (DSC), Mustafa Sahin, MD, Ph.D., Boston Children's Hospital, Boston, MA.
Dystonia Coalition (DC), Hyder A. Jinnah, MD, Ph.D., Emory University, Atlanta, GA.
Frontiers in Congenital Disorders of Glycosylation Consortium (FCDGC), Eva Morava-Kozicz, MD, Ph.D., Mayo Clinic, Rochester, NY.
Genetic Disorders of Mucociliary Clearance Consortium (GDMC), Stephanie Davis, MD, University of North Carolina vid Chapel Hill och Thomas Ferkol, MD, Washington University i St. Louis.
Global Leukodystrophy Initiative Clinical Trials Network (GLIA-CTN), Adeline L. Vanderver, MD, barnsjukhuset i Philadelphia; S. Ali Fatemi, MD, MBA, Kennedy Krieger Institute; och Florian S. Eichler, MD, Massachusetts General Hospital.
Inherited Neuropathies Consortium (INC), Michael E. Shy, MD, University of Iowa, Iowa City.
Lysosomal Disease Network (LDN), Chester B. Whitley, MD, Ph.D., University of Minnesota, Minneapolis, MN.
Myasthenia Gravis Rare Disease Network (MGNet). Henry J. Kaminski, MD, George Washington University, Washington, DC.
Nephrotic Syndrome Network (NEPTUNE), Matthias Kretzler, MD, University of Michigan, Ann Arbor, MI.
North American Mitochondrial Disease Consortium (NAMDC), Michio Hirano, MD, Columbia University, New York, NY.
Fenylalaninfamiljer och forskare som utforskar bevis (PHEFREE), Cary Harding, MD, Oregon Health & Science University, Portland, OR.
Porphyrias Consortium (PC), Robert J. Desnick, Ph.D., MD, Icahn School of Medicine vid Mount Sinai, New York, NY.
Primary Immune Deficiency Treatment Consortium (PIDTC), Jennifer M. Puck, MD, University of California San Francisco och Donald B. Kohn, MD, University of California Los Angeles.
Urea Cycle Disorders Consortium (UCDC), Andrea L. Gropman, MD, FAAP, FACMG, Children's National Medical Center, Washington, DC.
Vasculitis Clinical Research Consortium (VCRC), Peter A. Merkel, MD, MPH, University of Pennsylvania, Philadelphia, PA.
Data Management and Coordinating Center (DMCC), Eileen King, Ph.D., Maurizio Macaluso, MD, Ph.D., och Michael Wagner, Ph.D., Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH.

RDCRN:s Data Management and Coordinating Center (DMCC) är värd för Cincinnati Children's Hospital Medical Center i Cincinnati, OH. DMCC hanterar delade resurser och data från RDCRN:s forskningsstudier. DMCC betonar standardisering av data, ökad datadelning och bred spridning av forskningsresultat."

RDCRN kontaktregistret

RDCRN Contact Registry är ett patientkontaktregister som sponsras av National Institutes of Health ( NIH). RDCRN-kontaktregistret samlar in och lagrar kontaktinformationen för personer som vill delta i RDCRN-sponsrad forskning eller lära sig mer om RDCRN-forskning. Den förbinder patienter med forskare för att främja forskningen om sällsynta sjukdomar. Framtida forskning kan ge användbar information för personer med sällsynta sjukdomar.

externa länkar