Natriumfenylbutyrat/ursodoxikoltaurin
| Kombination av | |
|---|---|
| Natriumfenylbutyrat | Panhistondeacetylashämmare _ |
| Ursodoxikoltaurin | gallsyra |
| Kliniska data | |
| Handelsnamn | Albrioza, Relyvrio |
| Andra namn | AMX0035 |
Administreringsvägar _ |
Via mun |
| ATC-kod |
|
| Rättslig status | |
| Rättslig status | |
| Identifierare | |
| KEGG | |
Natriumfenylbutyrat/ursodoxikoltaurin , även känt som natriumfenylbutyrat/taurursodiol och säljs bland annat under varumärket Albrioza , är ett kombinationsläkemedel med fast dos som används för behandling av amyotrofisk lateralskleros (ALS). Den innehåller natriumfenylbutyrat och ursodoxikoltaurin (taurursodiol).
De vanligaste biverkningarna som upplevs med natriumfenylbutyrat/ursodoxikoltaurin inkluderar diarré, buksmärtor, illamående och övre luftvägsinfektion.
Natriumfenylbutyrat/ursodoxikoltaurin verkar genom att blockera celldödsvägar i mitokondrier och i endoplasmatiska retikulum . Natriumfenylbutyrat är en kemisk chaperon som hjälper proteiner att behålla sin normala konformation , vilket förhindrar aggregering som kan leda till celldöd. Ursodoxikoltaurin förbättrar mitokondriell energiproduktion.
Kombinationen godkändes för medicinsk användning i Kanada som Albrioza, i juni 2022, och i USA, som Relyvrio , i september 2022.
Medicinsk användning
Natriumfenylbutyrat/ursodoxikoltaurin är indicerat för behandling av amyotrofisk lateralskleros ( ALS).
Historia
I en klinisk fas II/III-studie, CENTAUR, för ALS visade natriumfenylbutyrat/ursodoxikoltaurin (AMX0035) ökade överlevnadstider.
En fas II-studie för Alzheimers sjukdom, PEGASUS, bekräftade säkerheten och toleransen för natriumfenylbutyrat/ursodoxikoltaurin.
Effekten av natriumfenylbutyrat/ursodoxikoltaurin för behandling av ALS visades i en 24-veckors multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad parallellgruppsstudie. I studien randomiserades 137 vuxna deltagare med ALS till att få antingen natriumfenylbutyrat/ursodoxikoltaurin eller placebo. Deltagarna som behandlades med natriumfenylbutyrat/ursodoxikoltaurin upplevde en långsammare nedgångshastighet vid en klinisk bedömning av daglig funktion jämfört med de som fick placebo. Dessutom observerades längre total överlevnad i en post hoc, långtidsanalys av deltagare som ursprungligen fick natriumfenylbutyrat/ursodoxikoltaurin jämfört med de som ursprungligen fick placebo.
US Food and Drug Administration (FDA) beviljade ansökan om kombinationen prioritetsgranskning och särläkemedelsbeteckningar . FDA beviljade godkännandet av Relyvrio till Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Samhälle och kultur
I USA beslutade sjukvårdsförsäkringsbolaget Cigna i början av 2023 att upphäva sitt ursprungliga beslut att täcka kostnaderna för läkemedlet för alla ALS-patienter, och valde istället att täcka "patienter som uppfyller vissa kliniska kriterier", med argumentet att läkemedlet är "experimentellt , undersökande eller oprövad".
Kontroverser
FDA-godkännandet är kontroversiellt på grund av den lilla storleken på försöket. FDA:s rådgivande läkemedelskommitté för perifera och centrala nervsystemet röstade för att inte rekommendera godkännande och rekommenderade sedan i en ovanlig andra omröstning godkännande.
Forskning
Det studeras som en behandling för Alzheimers sjukdom och Wolframs syndrom .
externa länkar
- "Natriumfenylbutyrat" . Läkemedelsinformationsportal . US National Library of Medicine.
- "Taurursodiol" . Läkemedelsinformationsportal . US National Library of Medicine.
