Parkinsons sjukdom klinisk forskning

Klinisk forskning om Parkinsons sjukdom (även känd som kliniska prövningar , medicinsk forskning , forskningsstudier eller kliniska studier ) är vilken studie som helst avsedd att hjälpa till att svara på frågor om etiologi, diagnostiska metoder eller nya behandlingar genom att studera deras effekter på människor. Kliniska prövningar utformas och genomförs av forskare och medicinska experter, som bjuder in deltagare att testa nya vacciner, terapier eller behandlingar.

Endast en liten del av patienterna med Parkinsons sjukdom (PD) deltar i klinisk forskning och speciellt i kliniska prövningar. När kliniska prövningar saknar deltagande orsakar det en betydande försening i utvecklingen av nya läkemedel och behandlingar.

Forskningsanvisningar

Ett av syftena med klinisk forskning är att testa säkerheten och effekten av nya behandlingar. Klinisk forskning kan också bedrivas för att lära sig andra saker om medicinska behandlingar eller procedurer, till exempel hur man ställer en tidigare diagnos eller hur behandlingen interagerar med andra läkemedel.

Även om det finns många typer av klinisk forskning, är de två vanligaste interventionella och observationsbaserade. Till exempel kan forskare som försöker identifiera orsaker till PD genomföra en observationsstudie för att undersöka genetiska eller miljömässiga faktorer som kan ha utlöst sjukdomen hos en individ. Naturhistoriska studier som utvärderar hur Parkinsons påverkar olika människor och hur det förändras över tid är ett annat exempel på observationsforskning. Diagnostiska noggrannhetsstudier används för att undersöka hur väl ett test, eller en serie tester, kan korrekt identifiera sjuka patienter.

Forskare som genomför kliniska prövningar testar effekten av behandlingar. Dessa kan inkludera att ändra beteende, ta mediciner eller utföra operation. Interventions- och observationsforskning är lika viktiga för att hjälpa till att svara på frågor, utveckla nya behandlingar och i slutändan hitta ett botemedel mot Parkinsons. Kliniska prövningar genomförs i en serie faser.

Bland interventions- och observationsstudierna för Parkinsons sjukdom pågår forskning inom ett antal specifika områden.

Livskvalité

Livskvalitetsforskning undersöker vilken funktion fysioterapi, arbetsterapi, träning eller andra ingrepp kan spela för livskvaliteten för personer med Parkinsons sjukdom. Personer med Parkinsons sjukdom kan uppleva motoriska symtom (skakningar, stelhet, långsamma rörelser, postural instabilitet och gångstörningar) såväl som icke-motoriska symtom (neuropsykiatriska symtom, autonom dysfunktion eller annat; se Parkinsons sjukdom ) . På grund av denna mångfald av symtom kan Parkinsons sjukdom påverka en individs fysiska, sociala och mentala välbefinnande. Svårigheter med rörelse kan till exempel leda till svårigheter med egenvård, pinsamhet, social isolering och depression.

Forskning kan undersöka om det finns ett samband mellan livskvalitet och ett symptom på Parkinsons sjukdom. Forskning om Parkinsons sjukdom har undersökt sambandet mellan livskvalitet och axiell stelhet, personlighetsdrag och patientutbildning.

Alternativt kan en studie utvärdera effektiviteten av en intervention för att lindra symtom och den efterföljande inverkan på livskvaliteten. Till exempel, en pågående klinisk studie som utforskar vitamin D som en möjlig terapi för att förbättra balansen och minska risken för att falla hos personer med Parkinsons sjukdom förväntar sig en efterföljande ökning av säkerhet och välbefinnande. En annan nyligen genomförd studie använde datautvinning och analys från tidigare klinisk forskning för att utforska förbättringar hos personer med Parkinsons sjukdom efter behandling med levodopa . Studien drog slutsatsen att motorisk inlärning i närvaro av levodopa kan förbättra kroppens förmåga att anpassa sig till Parkinsons sjukdom.

Livskvalitetsmått införlivas alltmer i kliniska prövningar, därför har mycket forskning lagts ned på att validera livskvalitetsmått för personer med Parkinsons sjukdom.

Neuroskydd

Neuroskydd är behandling som kan bromsa, stoppa eller vända utvecklingen av Parkinsons sjukdom. Forskare försöker utveckla neuroprotektiva medel för Parkinsons sjukdom, såväl som andra neurodegenerativa hjärnsjukdomar.

Flera molekyler har föreslagits som potentiella neuroprotektiva behandlingar. Ingen av dem har dock definitivt visat sig minska degeneration i kliniska prövningar. Medel som för närvarande undersöks som neuroprotektiva medel inkluderar anti-apoptotiska läkemedel ( omigapil , CEP-1347), antiglutamaterga medel, monoaminoxidashämmare ( selegilin , rasagilin ), promitokondriella läkemedel ( koenzym Q10 , kreatin ), kalciumkanalblockerare ( isradipin ) ( GDNF ).

Forskare undersöker också vaccin mot Parkinsons sjukdom som producerar celler som förändrar hur kroppens immunsystem reagerar på förlusten av dopamin . Denna behandling har visat framgång för att vända Parkinsons sjukdom hos möss, och forskare undersöker genomförbarheten av kliniska studier på människor.

Träning kan vara neuroprotektiv. Djurstudier visar att träning kan skydda mot dopaminerga neurotoxiner , och forskning utförd via prospektiva studier visar att risken för Parkinsons sjukdom hos människor minskar avsevärt genom träning i mitten av livet. Mer forskning behövs för att undersöka fördelarna med träning i ett tidigt skede av Parkinsons sjukdom, den lämpligaste träningsformen, när träning bör genomföras och träningstidens optimala varaktighet.

En genomgång från 2009 av 11 systematiska översikter och 230 slumpmässigt kontrollerade studier visade effektiviteten av kinesisk örtmedicin (CHM) som paraterapi för patienter med Parkinsons sjukdom.

Genetik

Av de personer med PD är det bara en liten andel som ärver sjukdomen. Men studiet av genetiska former av Parkinsons kan hjälpa forskare att lära sig mer om de icke ärvda formerna. Flera aktuella studier undersöker de genetiska faktorerna för Parkinsons sjukdom. Ett exempel på genetisk forskning är en nyligen genomförd studie som undersökte GBA -genen som en misstänkt orsak till tidigt debuterande Parkinsons.

Kirurgi

Framsteg inom kirurgiska ingrepp och neuroimagingtekniker har säkerställt att kirurgiska metoder kan vara lika effektiva som medicinering för att lindra vissa PD-symtom. Djup hjärnstimulering (DBS) är en kirurgisk teknik där en liten elektrod förs in djupt i hjärnan. Elektroden är ansluten till ett batteripaket som implanterats under nyckelbenet via en subkutan tråd . DBS är effektivt för att undertrycka symtom på PD, särskilt tremor. En nyligen genomförd klinisk studie ledde till rekommendationer för att identifiera vilka Parkinsonspatienter som mest sannolikt kommer att dra nytta av DBS.

Astrocyter

I en djurmodell producerade manipulerande gliaprekursorceller astrocyter som reparerade Parkinsons flera typer av neurologiska skador. Forskarna implanterade celler endast i råttor med sjukdomstecken. Astrocyterna som används i studien skiljer sig från andra typer av astrocyter som finns i den mogna hjärnan. När de implanterades i hjärnan på råttor med sjukdomen, verkade de nya cellerna på samma sätt som astrocyter i den utvecklande hjärnan, som är mer effektiva för att bygga förbindelser mellan nerver. De implanterade astrocyterna återställde hälsa och stabilitet och tillät nervcellerna att återuppta normal aktivitet.

Framgångsrik långtidsterapi måste både skydda de områden av hjärnan som är attackerade och främja reparationen av skador på dopaminerga nervceller på andra hjärncellpopulationer. Astrocytdysfunktion kan bidra till flera neurologiska störningar.

räddades dopaminerga, interneuroner och synaptofysin . Interneuroner spelar en viktig roll i informationsbehandling och rörelsekontroll och går förlorade vid Parkinsons. Synaptophysin är ett protein som är nödvändigt för kommunikationen mellan nervceller. De transplanterade råttorna återställde motoriken till normala nivåer, vilket i princip vänder på alla symtom. Inga tidigare terapier räddade dessa celler.

Deltagargrupper

Parkinsons kliniska forskningsstudier behöver frivilliga i alla stadier av sjukdomen för att hjälpa till att lösa de obesvarade frågorna om Parkinsons och för att utveckla nya behandlingar. Vissa studier syftar till att registrera specifika grupper av människor.

Nyligen diagnostiserad

Ett antal kliniska forskningsstudier för Parkinsons sjukdom syftar till att registrera personer som nyligen diagnostiserats med PD som för närvarande inte genomgår någon behandling. Dessa försök varierar i omfattning, en del fokuserar på neuroskydd där forskare försöker avgöra om en viss förening kan erbjuda skydd för dopaminproducerande celler, och på så sätt hjälpa till att bromsa eller stoppa utvecklingen av sjukdomen.

Friska kontroller

Förutom patienter med PD behövs även friska kontroller, inklusive vänner och familjemedlemmar till de med Parkinsons, för kliniska prövningar. Familjemedlemmar kan delta i genetiska studier, och friska människor kan delta i försök som kräver en kontrollgrupp av deltagare utan PD. Kontrollgrupper är nödvändiga för att testa den forskning som studeras.

Deltar

Fördelar

Personer med PD, deras vänner och deras familjemedlemmar har alla många anledningar att överväga att delta i klinisk forskning. Många deltagare tror att deras engagemang gynnar dem själva och framtiden för andra personer med sjukdomen. Utan deltagare i klinisk forskning skulle många av framstegen inom behandling av PD inte ha skett. Förutom att främja forskarsamhällets kunskap om Parkinsons, kan deltagande i kliniska prövningar ge tillgång till ledande vårdpersonal och potentiellt användbara nya läkemedel och terapier. Denna vård ges ofta kostnadsfritt i utbyte mot deltagande i studien. Slutligen, genom att delta i kliniska studier kan de vars liv påverkas av PD öka kunskapen och förståelsen för sjukdomen.

Hur man deltar

Det kan vara en utmaning att hitta rätt klinisk prövning, och det kan vara ännu mer utmanande för prövningsteamets medlemmar att hitta frivilliga. Personer med PD kan rådfråga sina läkare, diskutera med sina familjemedlemmar och prata med andra deltagare i kliniska prövningar om sina erfarenheter. Onlineresurser för deltagande finns på www.FoxTrialFinder.org. och www.ClinicalTrials.gov.

Kliniska forskningsresurser

Personer med Parkinsons sjukdom som överväger att delta i klinisk forskning har resurser tillgängliga för att hjälpa dem att navigera i den kliniska forskningsprocessen.

Fox Trial Finder

Leds av Michael J. Fox Foundation for Parkinsons Research, är Fox Trial Finder en matchande webbplats som kopplar kliniska prövningar till potentiella frivilliga. Sedan lanseringen 2012 har Fox Trial Finder registrerat mer än 19 000 volontärer på flera kontinenter. Volontärer anger sin information – från plats till medicinerna de tar – i en profil på Fox Trial Finder, som sedan matchar dem med närliggande försök som söker frivilliga med deras specifika kriterier. Fox Trial Finder söker frivilliga både med och utan Parkinsons sjukdom.

Parkinsons advokater inom forskning

Parkinson's Disease Foundations Parkinson's Advocates in Research (PAIR)-program är ett patientbaserat initiativ som säkerställer att personer med Parkinsons sjukdom har en roll i att forma den kliniska forskningsprocessen. Genom att utbilda förespråkare med Parkinsons sjukdom att fungera som patientrepresentanter i rådgivande nämnder för klinisk forskning, syftar PAIR-programmet till att förbättra resultaten genom att hjälpa forskare att övervinna och identifiera hinder i forskning som de annars kan förbise. Deltagarna i PAIR-programmet får utbildning genom PDF:s Clinical Research Learning Institute, en årlig flerdagarsutbildning som fokuserar på utbildning via utbildningstillfällen, kliniska forskarledda workshops, samt interaktion med studiekoordinatorer och representanter från både regeringen och industrin. ^{[ icke-primär källa behövs ]}

Program för biomarkörer för Parkinsons sjukdom

NINDS Parkinson's Disease Biomarkers Program samlar olika intressenter för att skapa en resurs av longitudinella biovätskeprover från PD-patienter och kontroller och deras tillhörande kliniska bedömningsdata för forskning om biomarkörupptäckt . Neuroimaging och genomisk data finns också tillgängliga för några av proverna. Alla prover lagras på NINDS Human Genetics Repository vid Coriell Institute och kan begäras via PDBP Data Management Resource .

Forskningsorganisationer

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS), en del av National Institutes of Health (NIH), är en stor finansiär av forskningen om Parkinsons sjukdom i USA. Under 2012 finansierade NINDS cirka 98 miljoner USD av totalt 154 miljoner USD i NIH-stödd PD-forskning. NINDS stöder grundläggande, translationella och kliniska PD-forskningsprogram genom en mängd olika mekanismer, inklusive Morris K. Udall Centers of Excellence for Parkinsons Disease Research och Parkinson's Disease Biomarkers Program (PDBP). NINDS har precis avslutat en stor planeringsinsats för att fastställa prioriteringar för framtida forskning om Parkinsons sjukdom .

Parkinson 's Disease Foundation är en ledande nationell närvaro i USA inom forskning, utbildning och offentlig opinionsbildning om Parkinsons sjukdom. PDF arbetar på uppdrag av människor som lever med Parkinsons sjukdom genom att finansiera lovande klinisk forskning för att hitta behandlingar och botemedel mot Parkinsons. PDF grundades 1957 och har sedan dess investerat mer än 115 miljoner dollar på vetenskaplig forskning.

Michael J. Fox Foundation har som mål att utveckla ett botemedel mot Parkinsons sjukdom. Som den största privata stiftelsen för Parkinsons sjukdom i USA har Michael J. Fox Foundation spenderat 325 miljoner dollar på forskning. 2010 lanserade Fox Foundation den första storskaliga kliniska studien på evolutionens biomarkörer för sjukdomen med en kostnad på 40 miljoner dollar på 5 år.

CRC for Mental Health är ett forskningskonsortium finansierat av den australiensiska federala regeringen som forskar om biomarkörer , avbildningsreagenser och terapier för tidig diagnos av Parkinsons sjukdom.

The Cure Parkinson's Trust, som grundades i Storbritannien 1968 av Tom Isaacs , var avgörande för att arrangera en banbrytande klinisk prövning av läkemedlet GDNF vid University of Bristol under 2010-talet.

externa länkar