Pivotal rättegång

En pivotal prövning är vanligtvis en klinisk fas III-prövning i den fleråriga processen av klinisk forskning som är avsedd att påvisa och bekräfta säkerheten och effekten av en behandling – såsom en läkemedelskandidat , medicinteknisk produkt eller klinisk diagnostisk procedur – och att uppskatta incidensen av vanliga biverkningar . En framgångsrik pivotal prövning krävs som bevis för godkännande av läkemedelsmarknadsföring av relevanta godkännandemyndigheter, såsom European Medicines Agency, Health Canada eller United States Food and Drug Administration (FDA).

Inom läkemedelsforskning kan en pivotal fas III-studie hänvisas till som en "terapeutisk bekräftande studie", och den genomförs på ett stort antal (hundratals till tusentals) försökspersoner. Sådana pivotala prövningar är också utformade för att upptäcka och uppskatta förekomsten av vanliga biverkningar, men baserat på deras storlek har de bara den statistiska kraften att fastställa en biverkningsfrekvens på inte mindre än 1 av 100 försökspersoner. I en analys av pivotala prövningar på medicintekniska produkter som genomfördes mellan 2006 och 2013 medianlängden tre år, med ytterligare två år som behövs för FDA-granskning och godkännande för marknadsföring.

Under 2017 i USA var mediankostnaden för en pivotal studie över alla kliniska indikationer 19 miljoner USD. Kostnaden för en pivotal prövning ökade när fler försökspersoner lades till för att klargöra en behandlingseffekt, när aktiva läkemedelsjämförare användes för att förbättra förståelsen av prövningens läkemedelsegenskaper, eller när specifika kliniska effektmått mättes istället för att använda surrogatresultat .