Barntumörfonden
 | |
| Förkortning | CTF |
|---|---|
| Bildning | 1978 |
| Plats | |
Nyckelpersoner |
Annette Bakker, PhD, President Tracy Galloway, ordförande |
.jpg)
The Children's Tumor Foundation (CTF) är en 501(c)(3 ) stiftelse dedikerad till att förbättra hälsan och välbefinnandet för individer och familjer som drabbats av neurofibromatosis (NF). Deras fyradelade uppdrag inkluderar att driva på läkemedelsforskning och utveckling genom en rad strategiska investeringar, stärka patientstödet, öka allmänhetens medvetenhet om NF och etablera bästa praxis inom klinisk vård för drabbade individer. Stiftelsen är inkorporerad i alla 50 delstater med aktiva avdelningar och medlemsförbund i 37 delstater. CTF är den största privata finansiären av NF-forskning.
Historia
Organisationen grundades 1978 som National Neurofibromatosis Foundation av Lynne Ann Courtemanche, RN, neurolog Allen E. Rubenstein, MD och Joel S. Hirschtritt, Esq., och bytte namn till Children's Tumor Foundation 2005. Under de första åren, organisationens fokus låg på att ge patientstöd och organisera NF-gemenskapen. Från slutet av 1980-talet till mitten av 1990-talet inkorporerade deras syfte att upptäcka generna som orsakar NF. CTF började koncentrera sig på translationell forskning 2005; 2008 började CTF också finansiera kliniska prövningar . Under ledning av VD och Chief Scientific Officer Annette Bakker har organisationen gått från en mer traditionell finansieringsmodell till en finansiär-partnermodell för att påskynda processen för upptäckt av läkemedel .
Anmärkningsvärda prestationer
Stiftelsen delade ut sina första anslag 1988 och lanserade det första forskningsprogrammet för neurofibromatos i världen. 1985 organiserade de NF-konferensen, den första stora sammankomsten av NF-forskare och kliniker. Under 1990 respektive 1993 identifierade labb finansierade med bidrag från stiftelsen generna för NF1 och NF2. 1997 lanserade CTF ett internationellt sommarläger för ungdomar som drabbats av NF. År 2006 började stiftelsen finansiera ett för att upptäcka läkemedel och testade ett program för ett nätverk av NF-kliniker. De lanserade ett patientregister 2012 och en provbiobank 2013. 2014 etablerade stiftelsen Synodos för NF2, ett första i sitt slag samarbete mellan NF-forskare som arbetar över institutioner för att hitta ett botemedel mot NF2. Ett liknande projekt, Synodos för NF1, är planerat att starta 2015.
Finansieringsmodell
Under de senaste åren har CTF flyttat sin finansieringsmodell från en mer traditionell ideell organisation till en mer anpassad till riskkapitalmetoden som förespråkas av Milken Institutes FasterCures -modell. CTF placerar sig nu som en katalysator för NF-forskning och har skapat aktiva partnerskap med patienter, vetenskapsmän, forskningsinstitutioner och både bioteknik- och läkemedelsindustrin .
Stora initiativ och nyckelsatsningar
- The Young Investigator's Award (YIA): Detta tvååriga pris började 1985 och delas ut till forskare efter doktorsexamen och tidiga karriärer. Det är avsett att etablera pristagare som oberoende utredare. Många tidigare pristagare har blivit ledande inom området NF-forskning och inom det kliniska samhället.
- Drug Discovery Initiative (DDI): Denna utmärkelse startade 2006 och underlättar prekliniska screeningar för att utveckla data om både in vitro- och in vivo -screening av NF-läkemedel.
- Children's Tumor Foundation NF Clinic Network: CTF etablerade NF Clinic Network 2007. Detta nätverk omfattar för närvarande 47 affilierade kliniker i hela USA, som alla följer rådande riktlinjer för klinisk vård för NF. Över 10 000 patienter med NF behandlas på dessa kliniker årligen.
- NF-konferens : 1985 sammankallade CTF det första vetenskapliga mötet någonsin med fokus på neurofibromatos med målet att uppmuntra forskning och främja samarbete inom det vetenskapliga samfundet. Det hålls årligen och anses nu vara det framstående mötet för NF-forskare och kliniker över hela världen.
- NF-forum : Som svar på fortsatt intresse för lekmän i NF-konferensens arbete, initierade CTF NF-forumet. Forumet hålls årligen och deltar av personer som berörs av NF och deras familjer samt forskare och förespråkare inom NF-området. Den hålls vartannat år beroende på NF-konferensen.
- NF Preclinical Drug Screening Consortium (NFPC): NFPC var ett 4-årigt konsortium för preklinisk läkemedelsscreening på 4 miljoner USD, utformat för att påskynda identifieringen av läkemedelskandidater och påskynda deras framsteg till kliniken.
- Neurofibromatosis Therapeutic Consortium (NFTC): Detta samarbete med NF Therapeutics Acceleration Program vid Johns Hopkins School of Medicine, som lanserades 2013 , är ett treårigt program som fortsätter prekliniska tester med hjälp av djurmodeller som etablerades under NF Preclinical Drug Screening Consortium.
- Patientregister : Registrets avsedda primära resultat är "att påskynda utvecklingen av lovande nya behandlingar." Den fungerar som en remisskälla för kliniska prövningar och ger registrerade patienter uppdaterad, personlig information om deras specifika manifestation(er) av NF. Den har för närvarande över 5000 registranter.
- Synodos for NF2 : Synodos for NF2 lanserades 2014 och är ett konsortium av forskare från en mängd olika institutioner som har kommit överens om att samarbeta, dela data i realtid och arbeta tillsammans för att hitta behandlingar för NF2.
- Synodos för NF1 : Tillkännagav 2014 och lanserades i början av 2015, Synodos for NF1 är ett konsortium av forskare från en mängd olika institutioner som har kommit överens om att samarbeta, dela data i realtid och arbeta tillsammans för att hitta behandlingar för NF1.
Patientstöd
Stiftelsen ger ut utbildningsbroschyrer för patienter, deras vårdgivare och andra intresserade om en mängd olika ämnen. Många av dessa broschyrer finns på både engelska och spanska. Deltagande i NF-registret erbjuder ytterligare stöd till patienter och deras familjer. Förutom att tillhandahålla uppdaterad information om tillämpliga kliniska prövningar, ger registret patienter och deras familjer möjlighet att få information riktad mot deras specifika NF-relaterade symtom. Utöver dessa ansträngningar sponsrar stiftelsen också ett årligt sommarläger för ungdomar som lever med NF.
Försvar
CTF förespråkar på nationell nivå finansiering av neurofibromatosforskning. Stiftelsen anses vara avgörande för att säkra både initial och pågående finansiering genom Department of Defense Congressionally Directed Medical Research Program Neurofibromatosis Research Program (CDRMP-NFRP). Som en del av deras ansträngningar organiserar CTF frivilliga för att göra en petition till sina representanter i kongressen och senaten online, per brev och personligen, för att uppmana till fortsatt och ökad finansiering genom både CDMPR-NFRP och National Institutes of Health .
Insamlingsprogram
Stiftelsen sponsrar ett antal program utformade för att samla in pengar och stärka NF-medvetenhet, samt ge en känsla av gemenskap för dem som lever med NF. Dessa program inkluderar Racing4Research, NF Endurance, NF Walk och Cupid's Undie Run.