James Wilson (vetenskapsman)

James M. Wilson är en biomedicinsk forskare med expertis inom genterapi. Wilson tog examen från Albion College (BA, kemi) och University of Michigan (MD, PhD). Han avslutade residensutbildning i internmedicin vid Massachusetts General Hospital följt av ett postdoktoralt stipendium vid Whitehead Institute.

Wilson fungerar som direktör för genterapiprogrammet, Rose H. Weiss professor och chef för Orphan Disease Center och professor i medicin och pediatrik vid Perelman School of Medicine vid University of Pennsylvania . Tidigare innehade han John Herr Musser-professuren vid Perelman School of Medicine .

Jesse Gelsinger dog . Som ett resultat förbjöd regeringen honom att arbeta med FDA-reglerade kliniska prövningar på människor i fem år, vilket ledde till en förändring av hans forskningsfokus mot en studie av adenoassocierade virus (AAV).

Vetenskapliga bidrag

Wilsons forskning handlar om utveckling av virusbaserade genterapier för genetiska sjukdomar. Ett stort forskningsfokus är genereringen av nya vektorer för förbättrad transduktionseffektivitet och reglerat uttryck, såväl som klarläggandet av värdens immunsvar mot virala vektorer. Hans arbete betonar skapandet av vektorer för in vivo genterapi med fokus på adenoassocierade virus. Detta arbete började med upptäckten i hans laboratorium av en ny familj av primater AAV; över 120 nya AAV-kapsider räddades som latenta genom från primatvävnader och studerades för deras biologi och potential som vektorer. Detta har lett till en ökad förståelse för vektorvärdinteraktioner och en ny generation av vektorer med väsentligt förbättrade prestandaprofiler utöver det som tillhandahålls från de ursprungliga 6 AAV-isolaten. På senare tid har Wilsons laboratorium använt AAV för att åstadkomma framgångsrik in vivo- genomredigering.

Från och med 2018 inkluderade hans laboratoriums translationella forskningsportfölj mer än 30 program för föräldralösa sjukdomar.

externa länkar

Genterapiprogram vid University of Pennsylvania: University of Pennsylvania Genterapiprogram | Hem

Orphan Disease Center vid University of Pennsylvania: Orphan Disease Center | Hem